一种实验性治疗,本质上就像重启一台出毛病的电脑一样重置免疫系统,已在英国早期试验中让狼疮进入缓解期。专家们谨慎乐观地认为,这种方法也可能对付其他自身免疫性疾病,包括多发性硬化症和类风湿性关节炎——毕竟,既然能一次性修复一堆问题,何必只修一个呢?
凯蒂·廷克勒是首批接受该手术的患者之一,她告诉BBC新闻,自30年前确诊以来,她“从未如此好过”。这位来自萨里郡的50岁女性曾经连和孩子一起走路都困难,但现在她滑雪,并且停用了所有狼疮药物。“狼疮最严重的时候,我躺在床上,无法动弹,病情迅速恶化,可能濒临死亡……现在我活着,”她说,并补充道她“简直对任何事都说好”。我们猜这包括攀登乞力马扎罗山和参加铁人三项,她现在正计划这么做。
狼疮影响英国约5万人,其中女性占90%——因为很自然地,免疫系统偏偏最爱攻击那些已经够忙的年轻女性。这种疾病会导致关节疼痛、皮肤病变和器官损伤,当免疫系统失控时。凯蒂在1993年20岁时被确诊,尽管总是随身携带一包类固醇以防发作,但她仍担任健身教练。然而,过去十年里,疾病变得更加凶猛,损害了她的心脏、肺和肾脏,使她濒临透析。
这项实验性治疗在伦敦大学学院医院进行,它在免疫系统内部策划了一场内战:让T细胞摧毁惹麻烦的B细胞。科学家们提取了凯蒂数百万个自身的T细胞,在实验室中对其进行基因改造以靶向B细胞,然后将它们放回她体内。随后,T细胞摧毁了捣乱的B细胞和健康的B细胞,但几个月后,新的健康B细胞生长出来,有效地重置了免疫系统。这就像给免疫系统来个恢复出厂设置——只是多了些文书工作。
治疗没有保证一定有效,凯蒂收到了一封给她的全科医生的信,注明“她知道她可能会死”于风险之中。但她在2024年11月接受了治疗,至今状况良好,不再需要狼疮药物,她的器官也已恢复。“我能带着这些肾脏活到老,这太棒了,”她说。
在首批接受治疗的六名患者中,有五人在超过18个月后仍处于缓解期。一名患者在11个月后出现狼疮发作,但总体有所改善。该团队在EULAR欧洲风湿病学大会上展示数据时表示,缓解期能持续多久仍不确定。UCLH的风湿病学顾问医生玛丽亚·莱安德罗博士告诉BBC新闻:“如果我们能让患者持续缓解三到五年,那将是狼疮治疗的一大进步……这显然是朝着可能治愈迈出的重要一步。”
这种方法被称为CAR-T或嵌合抗原受体T细胞疗法,已获批用于治疗白血病和淋巴瘤等血癌。这是最早表明它也能用于自身免疫性疾病的数据之一。UCL的克莱尔·罗迪博士说:“我们对CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的潜力感到非常兴奋。多发性硬化症……类风湿性关节炎……潜力巨大。”所以基本上,如果你的免疫系统在耍混蛋,科学家们可能很快就有办法让它消停。