Un trattamento sperimentale che essenzialmente riavvia il sistema immunitario come un computer malfunzionante ha messo in remissione il lupus nei primi studi clinici nel Regno Unito. Gli esperti sono cautamente ottimisti sul fatto che l'approccio potrebbe anche affrontare altri disturbi autoimmuni, tra cui la sclerosi multipla e l'artrite reumatoide - perché fermarsi a sistemare una cosa quando puoi potenzialmente sistemarne un mucchio?
Katie Tinkler, una delle prime pazienti a sottoporsi alla procedura, ha detto alla BBC News di non essere "mai stata così bene" dalla sua diagnosi 30 anni fa. La 50enne del Surrey un tempo faceva fatica a camminare con i suoi figli, ma ora scia e ha sospeso tutti i farmaci per il lupus. "Il lupus al suo peggio era a letto, incapace di muovermi, in rapido declino, forse morente... ora vivo", ha detto, aggiungendo che "letteralmente dice sì a tutto". Immaginiamo che includa scalare il Kilimangiaro e fare triathlon, che ora ha in programma.
Il lupus colpisce circa 50.000 persone nel Regno Unito, con le donne che costituiscono il 90% dei casi - perché naturalmente il sistema immunitario decide di attaccare il corpo più spesso nelle giovani donne che hanno già abbastanza problemi. La malattia causa dolori articolari, condizioni della pelle e danni agli organi quando il sistema immunitario impazzisce. Katie è stata diagnosticata nel 1993 all'età di 20 anni e lavorava come istruttrice di fitness nonostante portasse sempre una confezione di steroidi per le riacutizzazioni. Ma la malattia è diventata più aggressiva nell'ultimo decennio, danneggiando cuore, polmoni e reni, e lasciandola sull'orlo della dialisi.
Il trattamento sperimentale, eseguito presso gli University College London Hospitals, ingegnerizza una guerra civile all'interno del sistema immunitario: fa sì che le cellule T distruggano le cellule B che causano i problemi. Gli scienziati hanno prelevato milioni di cellule T di Katie, le hanno geneticamente modificate in laboratorio per colpire le cellule B, e le hanno reinserite nel suo corpo. Le cellule T hanno poi distrutto sia le cellule B anomale che quelle sane, ma mesi dopo sono cresciute nuove cellule B sane, resettando efficacemente il sistema immunitario. È come un ripristino alle impostazioni di fabbrica, ma per il tuo sistema immunitario - e con più scartoffie.
Non c'erano garanzie che funzionasse, e Katie ha ricevuto una lettera al suo medico di base che notava "lei sa che potrebbe morire" a causa dei rischi. Ma ha ricevuto il trattamento nel novembre 2024 e sta ancora bene, non ha più bisogno di farmaci per il lupus, e i suoi organi si sono ripresi. "Posso vivere fino a diventare una vecchia signora con questi reni, ed è fenomenale", ha detto.
Dei primi sei pazienti trattati, cinque sono ancora in remissione dopo più di 18 mesi. Un paziente ha avuto una riacutizzazione del lupus dopo 11 mesi ma è migliorato complessivamente. Il team, presentando i dati al Congresso Europeo di Reumatologia EULAR, ha detto che è ancora incerto quanto durerà la remissione. La dottoressa Maria Leandro, reumatologa consulente presso UCLH, ha detto alla BBC News: "Se avessimo pazienti in remissione per tre-cinque anni in modo costante, sarebbe un grande guadagno per il lupus... Questo è chiaramente un passo avanti significativo verso una possibile cura".
L'approccio, noto come CAR-T o terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene, è già approvato per tumori del sangue come leucemia e linfoma. Questi sono alcuni dei primi dati che suggeriscono che possa funzionare anche nelle malattie autoimmuni. La dottoressa Claire Roddie dell'UCL ha detto: "Siamo davvero entusiasti del potenziale della terapia con cellule CAR-T per le malattie autoimmuni. Sclerosi multipla... artrite reumatoide... enorme potenziale". Quindi, fondamentalmente, se il tuo sistema immunitario si comporta da prepotente, gli scienziati potrebbero presto avere un modo per dirgli di smetterla.