Eksperymentalne leczenie, które zasadniczo restartuje układ odpornościowy jak źle działający komputer, doprowadziło do remisji tocznia we wczesnych brytyjskich badaniach. Eksperci są ostrożnie optymistyczni, że podejście to może również poradzić sobie z innymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym stwardnieniem rozsianym i reumatoidalnym zapaleniem stawów – bo po co naprawiać jedną rzecz, skoro można potencjalnie naprawić kilka?
Katie Tinkler, jedna z pierwszych pacjentek poddanych procedurze, powiedziała BBC News, że „nigdy nie było jej tak dobrze” od czasu diagnozy 30 lat temu. 50-latka z Surrey kiedyś miała trudności z chodzeniem z dziećmi, ale teraz jeździ na nartach i odstawiła wszystkie leki na toczeń. „Toczeń w najgorszym momencie oznaczał leżenie w łóżku, niemożność poruszania się, szybkie pogarszanie, możliwą śmierć… teraz żyję” – powiedziała, dodając, że „dosłownie mówi tak na wszystko”. Zgadujemy, że obejmuje to wspinaczkę na Kilimandżaro i triathlony, które teraz planuje.
Toczeń dotyka około 50 000 osób w Wielkiej Brytanii, a kobiety stanowią 90% przypadków – bo naturalnie układ odpornościowy postanawia atakować organizm najczęściej u młodych kobiet, które i tak mają już wystarczająco dużo na głowie. Choroba powoduje bóle stawów, problemy skórne i uszkodzenia narządów, gdy układ odpornościowy wymyka się spod kontroli. Katie zdiagnozowano w 1993 roku w wieku 20 lat, pracowała jako instruktorka fitness, mimo że zawsze nosiła paczkę sterydów na zaostrzenia. Ale choroba stała się bardziej agresywna w ciągu ostatniej dekady, uszkadzając jej serce, płuca i nerki, pozostawiając ją na skraju dializy.
Eksperymentalne leczenie, przeprowadzone w University College London Hospitals, inżynieruje wojnę domową w układzie odpornościowym: sprawia, że komórki T niszczą komórki B, które powodują problemy. Naukowcy pobrali miliony komórek T Katie, zmodyfikowali je genetycznie w laboratorium, aby celowały w komórki B, i umieścili je z powrotem w jej ciele. Komórki T zniszczyły zarówno zbuntowane, jak i zdrowe komórki B, ale miesiące później wyrosły nowe zdrowe komórki B, skutecznie resetując układ odpornościowy. To jak reset do ustawień fabrycznych, ale dla układu odpornościowego – i z większą ilością papierkowej roboty.
Nie było gwarancji, że zadziała, a Katie otrzymała list do swojego lekarza rodzinnego z informacją, że „wie, że może umrzeć” z powodu ryzyka. Ale przeszła leczenie w listopadzie 2024 roku i nadal czuje się dobrze, nie potrzebuje już leków na toczeń, a jej narządy wyzdrowiały. „Mogę dożyć starości z tymi nerkami i to jest fenomenalne” – powiedziała.
Z pierwszych sześciu leczonych pacjentów pięciu jest nadal w remisji po ponad 18 miesiącach. Jeden pacjent miał zaostrzenie tocznia po 11 miesiącach, ale ogólnie poprawił się. Zespół, prezentujący dane na EULAR European Congress of Rheumatology, powiedział, że nadal nie wiadomo, jak długo potrwa remisja. Dr Maria Leandro, konsultant reumatolog w UCLH, powiedziała BBC News: „Gdybyśmy mieli pacjentów w remisji przez trzy do pięciu lat konsekwentnie, byłby to duży postęp w leczeniu tocznia… To wyraźnie znaczący krok naprzód w kierunku możliwego wyleczenia”.
Podejście, znane jako CAR-T lub terapia limfocytami T z chimerycznym receptorem antygenowym, jest już zatwierdzone w leczeniu nowotworów krwi, takich jak białaczka i chłoniak. To jedne z najwcześniejszych danych sugerujących, że może działać również w chorobach autoimmunologicznych. Dr Claire Roddie z UCL powiedziała: „Jesteśmy bardzo podekscytowani potencjałem terapii CAR-T w chorobach autoimmunologicznych. Stwardnienie rozsiane… reumatoidalne zapalenie stawów… ogromny potencjał”. Czyli w skrócie, jeśli twój układ odpornościowy zachowuje się jak dupek, naukowcy mogą wkrótce mieć sposób, by kazać mu się zamknąć.