В развитии, которое не удивит никого, кто следил за исследованиями зрения за последнее десятилетие, ученым удалось восстановить зрение слепым мышам с помощью экспериментальных глазных капель. Мыши, предположительно, в восторге. Остальным остается только надеяться, что лечение так же хорошо работает у людей, потому что альтернатива - пробираться по жизни с тростью и собакой-поводырем - уже надоела.

Исследование, проведенное Институтом биоинженерии Каталонии (IBEC), нацелено на дегенерацию фоторецепторов, виновницу возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и пигментного ретинита (ПР). Только эти два состояния поражают около 200 миллионов человек во всем мире и являются ведущей причиной нарушения зрения и слепоты. И не будем забывать о ежегодном экономическом бремени в 400 миллиардов долларов США, потому что ничто так не говорит о «качестве жизни», как ценник.

Новый подход использует фото-переключаемые низкомолекулярные препараты, названные prosthe6, которые можно вводить инъекционно или даже в виде глазных капель. Никакой генной терапии, никаких имплантированных устройств - просто молекула, которая меняет форму под воздействием света, по сути, заменяя фоторецепторы, которые вышли из строя. Соединения нацелены на биполярные клетки ON в сетчатке, которые обычно получают сигналы от фоторецепторов, но остаются в неведении, когда эти клетки умирают. Прикрепляясь к белку mGlu6, молекулы реактивируют зрительный контур, позволяя сетчатке снова реагировать на свет.

В тестах ослепшие личинки зебровых рыбок восстановили свой оптокинетический рефлекс - что по-простому означает «они могли отслеживать движущиеся полосы», а слепые мыши с моделями ВМД и ПР спонтанно начали избегать ярко освещенных мест - поведение, требующее функционирующей зрительной системы. Эффект проявлялся при уровнях освещенности, сопоставимых с облачным днем или освещением в помещении, что означает отсутствие необходимости в лазерных лучах или специальных очках. Два соединения, prosthe6-12 и prosthe6-15, были особенно многообещающими, работая как при инъекциях, так и при применении в виде глазных капель.

«Эти молекулы не лечат слепоту, потому что они не устраняют причину дегенерации фоторецепторов», - сказал Пау Горостиса, исследователь ICREA в IBEC и соруководитель исследования, в заявлении, которое должно успокоить тех, кто опасается завышенных обещаний. «Но они замечательно эффективны в восстановлении зрения, и делают это с помощью очень простого и потенциально удобного для пациентов подхода».

Команда, в которую входят сотрудники Университета Алькалы (UAH), Института передовой химии Каталонии (IQAC-CSIC), Университета Барселоны (UB), Института медицинских исследований Рамона-и-Кахаля (IRYCIS), Автономного университета Барселоны (UAB) и Fundació Eduard Soler, опубликовала результаты в Журнале Американского химического общества (JACS). Работа основана на более чем десятилетних исследованиях и следует за первым в истории клиническим испытанием фотофармакологического препарата для восстановления зрения, что позволяет предположить, что эта область приближается к реальному применению.

Технология prosthe6 запатентована, и команда сейчас изучает ее безопасность и состав, стремясь продлить продолжительность восстановленного зрения. Они также работают с Eyelumina, создаваемой дочерней компанией, чтобы привлечь инвестиции для трансляционной разработки и будущих клинических испытаний.

«Превращение этого в терапию - долгий и трудоемкий процесс», - признал Горостиса. «Но результаты показывают, что существует реальная возможность восстановления высококачественного зрения с помощью лекарств, неинвазивно, обратимо и с механизмом, не зависящим от конкретного заболевания сетчатки или генетической мутации, чтобы охватить большинство пациентов».

Если подход сработает на людях, он может стать широкодоступной и недорогой альтернативой современным технологиям восстановления зрения, особенно для тех, у кого запущенная дегенерация сетчатки и кто в настоящее время не имеет эффективных вариантов. Проект получил раннее финансирование от фонда пациентов Fundaluce (2016), CaixaHealth (Drug4sight, 100010434), правительства Каталонии и других источников.