過去10年間の視覚研究を追ってきた人なら誰も驚かないであろう展開として、科学者たちは実験的な目薬を使って盲目のネズミの視力を回復させることに成功した。ネズミたちは、おそらく大喜びだろう。私たち人間は、この治療法が人間にも同様に効くことを願うばかりだ。なぜなら、その代替案――杖と盲導犬で人生をつまずきながら歩くこと――はもうたくさんだからだ。

この研究は、カタルーニャ生物工学研究所（IBEC）が主導し、加齢黄斑変性症（AMD）と網膜色素変性症（RP）の原因である光受容体変性を標的としている。この2つの疾患だけで、世界中で約2億人が影響を受けており、視覚障害と失明の主要な原因となっている。そして、年間4000億ドルという経済的負担も忘れてはならない。だって、「生活の質」と言えば値札がつきものだからね。

新しいアプローチは、prosthe6と呼ばれる光スイッチ可能な低分子薬を使用し、注射や点眼薬で投与できる。遺伝子治療も埋め込みデバイスも不要で、光に当たると形を変える分子が、機能を停止した光受容体の代役を務めるのだ。この化合物は網膜のON双極細胞を標的とし、通常は光受容体から信号を受け取るが、それらの細胞が死ぬと暗闇に取り残される。mGlu6と呼ばれるタンパク質に結合することで、分子は視覚回路を再活性化し、網膜が再び光に反応できるようにする。

試験では、盲目のゼブラフィッシュの幼生が視運動性反射（つまり「動く縞模様を追跡できる」こと）を取り戻し、AMDとRPのモデルである盲目のマウスは、機能する視覚系を必要とする行動である明るい場所を自発的に避けるようになった。効果は曇り空や室内照明に相当する照度で現れ、レーザービームや特別なゴーグルは不要だ。特に有望だったのはprosthe6-12とprosthe6-15の2つの化合物で、注射でも点眼でも効果があった。

「これらの分子は失明を治すものではありません。光受容体変性の原因に対処するものではないからです」と、IBECのICREA研究教授で研究の共同リーダーであるパウ・ゴロスティサ氏は、過大宣伝を心配する人々を安心させる声明で述べた。「しかし、それらは視力回復に顕著な効果があり、非常にシンプルで患者に優しい可能性のあるアプローチを用いています」

このチームには、アルカラ大学（UAH）、カタルーニャ先端化学研究所（IQAC-CSIC）、バルセロナ大学（UB）、ラモン・イ・カハル健康研究所（IRYCIS）、バルセロナ自治大学（UAB）、エドゥアルド・ソレル財団の協力者が含まれており、研究成果は米国化学会誌（JACS）に掲載された。この研究は10年以上の研究に基づいており、視力回復のための光薬理学薬の初の臨床試験に続くもので、この分野が実用化に向けて前進していることを示唆している。

prosthe6技術は特許を取得しており、チームは現在、その安全性と製剤を研究し、回復した視力の持続時間を延長することを目指している。また、設立間もないスピンオフ企業であるEyeluminaと協力し、橋渡し開発と将来の臨床試験のための投資を確保している。

「これを治療法にすることは長く骨の折れるプロセスです」とゴロスティサ氏は認めた。「しかし、結果は、薬剤で非侵襲的かつ可逆的に、そして特定の網膜疾患や遺伝子変異に依存しないメカニズムで、高品質の視力を回復する現実的な可能性があることを示しています。これにより、大多数の患者に到達できるでしょう」

このアプローチが人間でうまくいけば、特に現在効果的な選択肢がない進行した網膜変性症の患者にとって、現在の視力回復技術に代わる、広く利用しやすく手頃な選択肢を提供できる可能性がある。このプロジェクトは、患者財団Fundaluce（2016年）、CaixaHealth（Drug4sight、100010434）、政府のC