In uno sviluppo che non sorprenderà nessuno che abbia seguito la ricerca sulla vista nell'ultimo decennio, gli scienziati sono riusciti a ripristinare la vista in topi ciechi usando un set di colliri sperimentali. I topi, presumibilmente, sono entusiasti. Il resto di noi può solo sperare che il trattamento funzioni altrettanto bene negli esseri umani, perché l'alternativa – inciampare nella vita con un bastone e un cane guida – sta invecchiando.

La ricerca, guidata dall'Istituto di Bioingegneria della Catalogna (IBEC), prende di mira la degenerazione dei fotorecettori, il colpevole dietro la degenerazione maculare legata all'età (AMD) e la retinite pigmentosa (RP). Queste due condizioni da sole colpiscono circa 200 milioni di persone in tutto il mondo e rappresentano una delle principali cause di disabilità visiva e cecità. E non dimentichiamo l'onere economico annuale di 400 miliardi di dollari, perché nulla dice 'qualità della vita' come un cartellino del prezzo.

Il nuovo approccio utilizza piccole molecole farmacologiche fotocommutabili, soprannominate prosthe6, che possono essere somministrate tramite iniezione o anche colliri. Niente terapia genica, niente dispositivi impiantati – solo una molecola che cambia forma quando colpita dalla luce, fungendo essenzialmente da sostituto dei fotorecettori che hanno gettato la spugna. I composti prendono di mira le cellule bipolari ON nella retina, che normalmente ricevono segnali dai fotorecettori ma rimangono al buio quando quelle cellule muoiono. Legandosi a una proteina chiamata mGlu6, le molecole riattivano il circuito visivo, permettendo alla retina di rispondere di nuovo alla luce.

Nei test, larve di zebrafish accecate hanno riacquistato il loro riflesso optocinetico – che è un modo elegante per dire 'potevano seguire strisce in movimento', e topi ciechi con modelli di AMD e RP hanno iniziato spontaneamente a evitare aree molto illuminate, un comportamento che richiede un sistema visivo funzionante. L'effetto si è attivato a livelli di illuminazione paragonabili a una giornata nuvolosa o all'illuminazione interna, il che significa nessun bisogno di raggi laser o occhiali speciali. Due composti, prosthe6-12 e prosthe6-15, sono stati particolarmente promettenti, funzionando sia quando iniettati che quando applicati come colliri.

'Queste molecole non curano la cecità, perché non affrontano la causa della degenerazione dei fotorecettori', ha detto Pau Gorostiza, professore di ricerca ICREA presso IBEC e co-leader dello studio, in una dichiarazione che dovrebbe rassicurare chiunque sia preoccupato per promesse eccessive. 'Ma sono notevolmente efficaci nel ripristinare la vista, e lo fanno usando un approccio molto semplice e potenzialmente amichevole per il paziente.'

Il team, che include collaboratori dell'Università di Alcalá (UAH), dell'Istituto di Chimica Avanzata della Catalogna (IQAC-CSIC), dell'Università di Barcellona (UB), dell'Istituto Ramón y Cajal di Ricerca Sanitaria (IRYCIS), dell'Università Autonoma di Barcellona (UAB) e della Fundació Eduard Soler, ha pubblicato i risultati sul Journal of the American Chemical Society (JACS). Il lavoro si basa su più di un decennio di ricerca e segue la prima sperimentazione clinica in assoluto di un farmaco fotofarmacologico per il ripristino della vista, suggerendo che il campo si sta avvicinando all'uso nel mondo reale.

La tecnologia prosthe6 è brevettata, e il team sta ora studiando la sua sicurezza e formulazione, con l'obiettivo di estendere la durata della vista ripristinata. Stanno anche collaborando con Eyelumina, una spin-off in fase di costituzione, per garantire investimenti per lo sviluppo traslazionale e futuri studi clinici.

'Trasformare questo in una terapia è un processo lungo e laborioso', ha ammesso Gorostiza. 'Ma i risultati mostrano che esiste una possibilità realistica di ripristinare una vista di alta qualità con farmaci, non invasivamente, reversibilmente e con un meccanismo indipendente dal disturbo retinico specifico o dalla mutazione genetica per raggiungere la maggior parte dei pazienti.'

Se l'approccio funzionerà negli esseri umani, potrebbe offrire un'alternativa ampiamente accessibile e conveniente alle attuali tecnologie di ripristino della vista, in particolare per coloro che hanno una degenerazione retinica avanzata e che attualmente non hanno opzioni efficaci. Il progetto ha ricevuto finanziamenti iniziali dalla fondazione di pazienti Fundaluce (2016), CaixaHealth (Drug4sight, 100010434), il Governo della C