在视觉研究领域，这一进展不会让任何关注过去十年研究的人感到意外：科学家们利用一种实验性眼药水，成功让失明小鼠恢复了视力。这些老鼠想必欣喜若狂。我们其他人只能希望这种疗法在人类身上同样有效，因为另一种选择——拄着拐杖、牵着导盲犬摸索前行——已经让人受够了。

这项研究由加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）领导，针对的是感光细胞退化，这是年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性（RP）的罪魁祸首。这两种疾病单独就影响了全球约2亿人，是视力损伤和失明的主要原因。别忘了还有每年4000亿美元的经济负担，因为没有什么比价格标签更能体现“生活质量”了。

新方法使用了一种名为prosthe6的光开关小分子药物，可通过注射甚至眼药水给药。无需基因治疗，无需植入设备——只需一种在光照下改变形状的分子，本质上是充当已经“罢工”的感光细胞的替身。这些化合物靶向视网膜中的ON双极细胞，这些细胞通常接收感光细胞的信号，但当感光细胞死亡时，它们就陷入黑暗。通过与名为mGlu6的蛋白质结合，这些分子重新激活视觉回路，使视网膜再次对光做出反应。

在测试中，失明的斑马鱼幼虫恢复了视动反射——通俗地说，就是它们能追踪移动的条纹；而患有AMD和RP模型的小鼠则自发地避开明亮区域，这种行为需要功能正常的视觉系统。效果在相当于阴天或室内照明的光照水平下就能触发，无需激光束或特殊护目镜。两种化合物prosthe6-12和prosthe6-15尤其有前景，无论是注射还是滴眼液都有效。

“这些分子并不能治愈失明，因为它们没有解决感光细胞退化的根源，”该研究的联合负责人、IBEC的ICREA研究教授Pau Gorostiza在一份声明中表示，这份声明应该能让那些担心过度承诺的人放心。“但它们对恢复视力非常有效，而且采用了一种非常简单且可能对患者友好的方法。”

该团队包括来自阿尔卡拉大学（UAH）、加泰罗尼亚高级化学研究所（IQAC-CSIC）、巴塞罗那大学（UB）、拉蒙·卡哈尔健康研究所（IRYCIS）、巴塞罗那自治大学（UAB）和Eduard Soler基金会的合作者，研究结果发表在《美国化学学会杂志》（JACS）上。这项工作建立在十多年的研究基础上，并继首次光药理学药物用于视力恢复的临床试验之后，表明该领域正在向实际应用迈进。

prosthe6技术已获专利，团队目前正在研究其安全性和配方，以期延长恢复视力的持续时间。他们还在与正在组建的衍生公司Eyelumina合作，为转化开发和未来的临床试验寻求投资。

“将其转化为疗法是一个漫长而费力的过程，”Gorostiza承认。“但结果表明，通过药物非侵入性、可逆地恢复高质量视力是现实可能的，而且其机制独立于特定的视网膜疾病或基因突变，可以惠及大多数患者。”

如果这种方法在人类身上奏效，它可能为当前的视力恢复技术提供一种广泛可及且负担得起的替代方案，特别是对于那些目前没有有效选择的晚期视网膜变性患者。该项目早期获得了患者基金会Fundaluce（2016年）、CaixaHealth（Drug4sight，100010434）、加泰罗尼亚政府等机构的资助。