Son on yıldır görme araştırmalarını takip eden hiç kimseyi şaşırtmayacak bir gelişmeyle, bilim insanları deneysel göz damlaları kullanarak kör farelerde görme yetisini geri kazanmayı başardı. Fareler, muhtemelen, çok memnun. Geri kalanımız ise ancak tedavinin insanlarda da aynı derecede işe yaramasını umabilir, çünkü alternatif - baston ve rehber köpekle hayat boyunca tökezlemek - artık bayatladı.

Katalonya Biyomühendislik Enstitüsü (IBEC) liderliğindeki araştırma, yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD) ve retinitis pigmentosa'nın (RP) arkasındaki suçlu olan fotoreseptör dejenerasyonunu hedefliyor. Bu iki durum tek başına dünya çapında yaklaşık 200 milyon insanı etkiliyor ve görme bozukluğu ile körlüğün önde gelen nedenlerini temsil ediyor. Ve yıllık 400 milyar dolarlık ekonomik yükü de unutmayalım, çünkü 'yaşam kalitesi' demek bir fiyat etiketi gerektirir.

Yeni yaklaşım, prosthe6 adı verilen ve enjeksiyonla hatta göz damlasıyla uygulanabilen fotoswitchable küçük moleküllü ilaçlar kullanıyor. Gen tedavisi yok, implante cihaz yok - sadece ışıkla şekil değiştiren ve pes etmiş fotoreseptörlerin yerine geçen bir molekül. Bileşikler, retinada normalde fotoreseptörlerden sinyal alan ancak bu hücreler öldüğünde karanlıkta kalan ON bipolar hücrelerini hedefliyor. mGlu6 adlı bir proteine bağlanarak görsel devreyi yeniden etkinleştiriyor ve retinanın tekrar ışığa tepki vermesini sağlıyor.

Testlerde, kör zebra balığı larvaları optokinetik reflekslerini yeniden kazandı - bu 'hareketli şeritleri takip edebildiler' demenin süslü hali - ve AMD ile RP modelleri olan kör fareler, işlevsel bir görme sistemi gerektiren bir davranış olan parlak aydınlatılmış alanlardan kaçınmaya başladı. Etki, bulutlu bir gün veya iç mekan aydınlatmasına benzer aydınlatma seviyelerinde başladı, yani lazer ışınlarına veya özel gözlüklere gerek yok. prosthe6-12 ve prosthe6-15 olmak üzere iki bileşik, hem enjekte edildiğinde hem de göz damlası olarak uygulandığında özellikle umut vericiydi.

'Bu moleküller körlüğü tedavi etmiyor, çünkü fotoreseptör dejenerasyonunun nedenini ele almıyorlar' dedi IBEC'te ICREA Araştırma Profesörü ve çalışmanın eş lideri Pau Gorostiza, aşırı vaatlerden endişelenen herkesi rahatlatması gereken bir açıklamada. 'Ancak görme yetisini geri kazandırmada dikkate değer derecede etkililer ve bunu çok basit ve potansiyel olarak hasta dostu bir yaklaşımla yapıyorlar.'

Alcalá Üniversitesi (UAH), Katalonya İleri Kimya Enstitüsü (IQAC-CSIC), Barselona Üniversitesi (UB), Ramón y Cajal Sağlık Araştırma Enstitüsü (IRYCIS), Özerk Barselona Üniversitesi (UAB) ve Fundació Eduard Soler'den işbirlikçileri içeren ekip, bulgularını Journal of the American Chemical Society (JACS) dergisinde yayınladı. Çalışma, on yılı aşkın bir araştırmaya dayanıyor ve görme restorasyonu için bir fotofarmakolojik ilacın ilk klinik denemesini takip ediyor, bu da alanın gerçek dünya kullanımına yaklaştığını gösteriyor.

prosthe6 teknolojisi patentlidir ve ekip şimdi güvenliğini ve formülasyonunu inceliyor, restore edilmiş görme süresini uzatmaya odaklanıyor. Ayrıca, translasyonel geliştirme ve gelecekteki klinik denemeler için yatırım sağlamak üzere kurulma aşamasındaki bir yan kuruluş olan Eyelumina ile çalışıyorlar.

'Bunu bir tedaviye dönüştürmek uzun ve zahmetli bir süreç' diye itiraf etti Gorostiza. 'Ancak sonuçlar, ilaçlarla, invaziv olmayan, geri dönüşümlü ve spesifik retinal bozukluktan veya genetik mutasyondan bağımsız bir mekanizmayla, hastaların çoğuna ulaşmak için yüksek kaliteli görme yetisini geri kazanmanın gerçekçi bir olasılık olduğunu gösteriyor.'

Yaklaşım insanlarda işe yararsa, özellikle şu anda etkili seçeneği olmayan ileri retinal dejenerasyonu olanlar için, mevcut görme restorasyon teknolojilerine yaygın olarak erişilebilir ve uygun fiyatlı bir alternatif sunabilir. Proje, hastaların vakfı Fundaluce (2016), CaixaHealth (Drug4sight, 100010434), Katalonya Hükümeti'nden erken finansman aldı.