En un desarrollo que no sorprenderá a nadie que haya seguido la investigación sobre la visión durante la última década, los científicos han logrado restaurar la vista en ratones ciegos utilizando un conjunto de gotas oculares experimentales. Los ratones, presumiblemente, están encantados. El resto de nosotros solo podemos esperar que el tratamiento funcione igual de bien en humanos, porque la alternativa - tropezar por la vida con un bastón y un perro guía - ya está pasando de moda.

La investigación, dirigida por el Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC), se centra en la degeneración de los fotorreceptores, el culpable detrás de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la retinitis pigmentaria (RP). Estas dos condiciones por sí solas afectan a unos 200 millones de personas en todo el mundo y representan una causa principal de discapacidad visual y ceguera. Y no olvidemos la carga económica anual de 400 mil millones de dólares, porque nada dice 'calidad de vida' como una etiqueta de precio.

El nuevo enfoque utiliza fármacos de molécula pequeña fotoconmutables, denominados prosthe6, que pueden administrarse mediante inyección o incluso gotas oculares. Sin terapia génica, sin dispositivos implantados, solo una molécula que cambia de forma cuando recibe luz, actuando esencialmente como un sustituto de los fotorreceptores que han dicho adiós. Los compuestos se dirigen a las células bipolares ON de la retina, que normalmente reciben señales de los fotorreceptores pero se quedan a oscuras cuando esas células mueren. Al unirse a una proteína llamada mGlu6, las moléculas reactivan el circuito visual, permitiendo que la retina responda nuevamente a la luz.

En las pruebas, las larvas de pez cebra cegadas recuperaron su reflejo optocinético - que es una forma elegante de decir 'podían seguir franjas en movimiento', y los ratones ciegos con modelos de DMAE y RP comenzaron espontáneamente a evitar áreas muy iluminadas, un comportamiento que requiere un sistema visual funcional. El efecto se activó con niveles de iluminación comparables a un día nublado o iluminación interior, lo que significa que no se necesitan rayos láser ni gafas especiales. Dos compuestos, prosthe6-12 y prosthe6-15, fueron particularmente prometedores, funcionando tanto inyectados como aplicados como gotas oculares.

'Estas moléculas no curan la ceguera, porque no abordan la causa de la degeneración de los fotorreceptores', dijo Pau Gorostiza, Profesor de Investigación ICREA en el IBEC y colíder del estudio, en una declaración que debería tranquilizar a cualquiera preocupado por las promesas exageradas. 'Pero son notablemente efectivas para restaurar la vista, y lo hacen utilizando un enfoque muy simple y potencialmente amigable para el paciente.'

El equipo, que incluye colaboradores de la Universidad de Alcalá (UAH), el Instituto de Química Avanzada de Cataluña (IQAC-CSIC), la Universidad de Barcelona (UB), el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) y la Fundació Eduard Soler, publicó los hallazgos en el Journal of the American Chemical Society (JACS). El trabajo se basa en más de una década de investigación y sigue al primer ensayo clínico de un fármaco fotofarmacológico para la restauración de la visión, lo que sugiere que el campo avanza lentamente hacia su uso en el mundo real.

La tecnología prosthe6 está patentada, y el equipo ahora está estudiando su seguridad y formulación, con miras a extender la duración de la visión restaurada. También están trabajando con Eyelumina, una empresa derivada en formación, para asegurar inversión para el desarrollo traslacional y futuros ensayos clínicos.

'Convertir esto en una terapia es un proceso largo y laborioso', admitió Gorostiza. 'Pero los resultados muestran que hay una posibilidad realista de restaurar la visión de alta calidad con fármacos, de forma no invasiva, reversible y con un mecanismo independiente del trastorno retinal específico o mutación genética para llegar a la mayoría de los pacientes.'

Si el enfoque funciona en humanos, podría ofrecer una alternativa ampliamente accesible y asequible a las tecnologías actuales de restauración de la visión, particularmente para aquellos con degeneración retinal avanzada que actualmente no tienen opciones efectivas. El proyecto recibió financiación temprana de la fundación de pacientes Fundaluce (2016), CaixaHealth (Drug4sight, 100010434), el Gobierno de C