Într-o dezvoltare care nu va surprinde pe nimeni care a urmărit cercetarea în domeniul vederii în ultimul deceniu, oamenii de știință au reușit să restabilească vederea la șoarecii orbi folosind un set de picături experimentale pentru ochi. Șoarecii, probabil, sunt încântați. Restul dintre noi nu putem decât să sperăm că tratamentul funcționează la fel de bine la oameni, pentru că alternativa – să ne împiedicăm prin viață cu un baston și un câine ghid – devine plictisitoare.

Cercetarea, condusă de Institutul de Bioinginerie din Catalonia (IBEC), vizează degenerarea fotorreceptorilor, vinovatul din spatele degenerescenței maculare legate de vârstă (AMD) și retinitei pigmentare (RP). Aceste două afecțiuni afectează singure aproximativ 200 de milioane de oameni la nivel mondial și reprezintă o cauză principală a deficienței de vedere și a orbirii. Și să nu uităm de povara economică anuală de 400 de miliarde de dolari SUA, pentru că nimic nu spune „calitatea vieții” ca un preț.

Noua abordare folosește medicamente mici fotosensibile, numite prosthe6, care pot fi administrate prin injecție sau chiar prin picături pentru ochi. Fără terapie genetică, fără dispozitive implantate – doar o moleculă care își schimbă forma atunci când este lovită de lumină, acționând practic ca un substitut pentru fotorreceptorii care au renunțat. Compușii vizează celulele bipolare ON din retină, care în mod normal primesc semnale de la fotorreceptori, dar rămân în întuneric atunci când aceste celule mor. Prin atașarea la o proteină numită mGlu6, moleculele reactivează circuitul vizual, permițând retinei să răspundă din nou la lumină.

În teste, larvele de zebră orbite și-au recăpătat reflexul optokinetic – ceea ce înseamnă, pe scurt, că puteau urmări dungi în mișcare – iar șoarecii orbi cu modele de AMD și RP au început spontan să evite zonele puternic luminate, un comportament care necesită un sistem vizual funcțional. Efectul a apărut la niveluri de iluminare comparabile cu o zi înnorată sau iluminarea interioară, ceea ce înseamnă că nu este nevoie de raze laser sau ochelari speciali. Doi compuși, prosthe6-12 și prosthe6-15, au fost deosebit de promițători, funcționând atât atunci când au fost injectați, cât și atunci când au fost aplicați ca picături pentru ochi.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea, pentru că nu abordează cauza degenerării fotorreceptorilor”, a declarat Pau Gorostiza, profesor de cercetare ICREA la IBEC și co-lider al studiului, într-o declarație care ar trebui să liniștească pe oricine este îngrijorat de promisiuni exagerate. „Dar sunt remarcabil de eficiente în restabilirea vederii și fac acest lucru folosind o abordare foarte simplă și potențial prietenoasă cu pacientul.”

Echipa, care include colaboratori de la Universitatea din Alcalá (UAH), Institutul de Chimie Avansată din Catalonia (IQAC-CSIC), Universitatea din Barcelona (UB), Institutul de Cercetare în Sănătate Ramón y Cajal (IRYCIS), Universitatea Autonomă din Barcelona (UAB) și Fundația Eduard Soler, a publicat descoperirile în Journal of the American Chemical Society (JACS). Lucrarea se bazează pe mai mult de un deceniu de cercetare și urmează primul studiu clinic din lume al unui medicament fotofarmacologic pentru restabilirea vederii, sugerând că domeniul se îndreaptă spre utilizarea în lumea reală.

Tehnologia prosthe6 este brevetată, iar echipa studiază acum siguranța și formularea acesteia, cu ochii îndreptați spre prelungirea duratei vederii restabilite. De asemenea, colaborează cu Eyelumina, o companie spin-off în formare, pentru a obține investiții pentru dezvoltarea translațională și viitoarele studii clinice.

„Transformarea acestui lucru într-o terapie este un proces lung și laborios”, a recunoscut Gorostiza. „Dar rezultatele arată că există o posibilitate realistă de a restabili o vedere de înaltă calitate cu medicamente, non-invaziv, reversibil și cu un mecanism care este independent de afecțiunea retinală specifică sau de mutația genetică, pentru a ajunge la majoritatea pacienților.”

Dacă abordarea funcționează la oameni, ar putea oferi o alternativă accesibilă și ieftină la tehnologiile actuale de restabilire a vederii, în special pentru cei cu degenerare retinală avansată care nu au în prezent opțiuni eficiente. Proiectul a primit finanțare timpurie de la fundația pacienților Fundaluce (2016), CaixaHealth (Drug4sight, 100010434), Guvernul C