Uma mãe de Swansea enfrenta uma conta de quase £3 milhões para salvar a vida do filho de cinco anos, depois de a primeira terapia genética para a sua forma rara de demência ter sido aprovada nos EUA — e com o preço correspondente.

Tate McDaid foi diagnosticado com Síndrome de Sanfilippo aos quatro anos. A condição, uma forma de demência que afeta pouco mais de 100 crianças no Reino Unido, é neurodegenerativa e causa a perda gradual de capacidades como andar e comer. É frequentemente descrita como "Alzheimer infantil" ou "demência infantil", o tipo de expressão que devia fazer qualquer um sentar-se.

Em setembro, a primeira terapia genética para tratar a condição em crianças foi aprovada nos EUA. A mãe dele, Tammy, disse que passou "meses a rezar" por essa aprovação — só para descobrir que o tratamento custa £2,95 milhões por criança, sem que seja minimamente claro como as famílias fora dos EUA deverão financiá-lo.

"Fiquei entusiasmada quando o tratamento foi inicialmente aprovado, mas depois a realidade bateu forte no dia seguinte", contou Tammy. Foi quando leu que o preço nos EUA para o tratamento único tinha sido fixado em $3,95 milhões.

Tammy contactou a Ultragenyx, a empresa por trás do tratamento, na esperança de compreender como as famílias fora dos EUA — sabem, aquelas sem seguro de saúde americano — deverão cobrir os custos. "Compreendemos o que estão a cobrar aos cidadãos americanos, mas eles têm seguro de saúde", disse. "Não só o Reino Unido, mas todos os outros no mundo à procura deste tratamento."

Questionada sobre como o medicamento aprovado nos EUA, FAYUVI, funcionaria para famílias fora dos EUA, a Ultragenyx ofereceu uma declaração que consegue ser simultaneamente precisa e profundamente inútil: "Não há uma única estimativa que possamos fornecer para o custo total do cuidado de um paciente internacional, uma vez que esses custos dependeriam das necessidades médicas individuais do paciente e da instituição de tratamento."

A Sociedade para as Doenças Mucopolissacarídicas, uma instituição de caridade que apoia crianças com Síndrome de Sanfilippo, diz que cerca de 140 crianças no Reino Unido têm a condição. Atualmente não há cura para a Síndrome de Sanfilippo Tipo A, também chamada Mucopolissacaridose tipo III (MPS III), mas o novo medicamento poderá atrasar o seu aparecimento e permitir que Tate permaneça ativo por mais tempo.

É esse o cerne da questão: a doença pode progredir mais rapidamente após os cinco anos, razão pela qual Tammy diz que "é realmente uma batalha contra o tempo" angariar dinheiro suficiente para um tratamento ainda não disponível no Reino Unido. "Se um milionário aparecesse amanhã e nos desse o dinheiro, iríamos para os EUA imediatamente", afirmou.

Com Tate a fazer seis anos este mês, Tammy não acredita que o tempo esteja do lado deles. "Tate já mostra sinais de declínio cognitivo", acrescentou. "Quanto mais velho ele fica, menos o tratamento funcionará e mais capacidades perderá no processo. Sinto que estamos num ponto de viragem e estou apavorada."

Ela descreve-o como "o homenzinho mais feliz" que está "felizmente inconsciente" dos seus problemas — e explica como a mobilidade é importante para ele. "Ele não fala, nunca falou. Mas a mobilidade é tudo para ele e é por isso que estou a lutar por ela", disse.

Tammy começou a angariar dinheiro antes de o novo medicamento ser aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA e agora tem mais de £160.000. Isso cobre apenas cerca de 5% do custo total estimado. "Infelizmente, estamos num mundo onde precisamos de milhões, não de centenas de milhares", acrescentou. "Só espero realmente que, por algum milagre, a empresa farmacêutica acabe por nos contactar e dizer que pode fazer por um pouco menos, mas ainda assim vai ser na casa dos milhões."

A Ultragenyx, por seu lado, diz que está "a seguir uma estratégia regulatória global" e que a aprovação da FDA é "um primeiro passo importante no nosso objetivo de longo prazo de levar esta opção de tratamento às famílias em todo o mundo". A empresa acrescentou que compreende "a urgência que as famílias afetadas pela síndrome de Sanfilippo Tipo A enfrentam na identificação de opções de tratamento e por que algumas podem considerar viajar para os EUA para aceder à terapia genética", e recomenda f