Die lebensrettende Demenzbehandlung eines Fünfjährigen kostet 2,95 Millionen Pfund – weil es natürlich so ist

Eine Mutter aus Swansea steht vor einer Rechnung von fast 3 Millionen Pfund, um das Leben ihres fünfjährigen Sohnes zu retten, nachdem die erste Gentherapie für seine seltene Form von Demenz in den USA zugelassen wurde – und entsprechend bepreist ist.

Tate McDaid wurde mit dem Sanfilippo-Syndrom diagnostiziert, als er vier war. Die Erkrankung, eine Form von Demenz, die etwas mehr als 100 Kinder in Großbritannien betrifft, ist neurodegenerativ und führt zum allmählichen Verlust von Fähigkeiten wie Gehen und Essen. Sie wird oft als „Alzheimer im Kindesalter“ oder „Kinderdemenz“ bezeichnet – die Art von Formulierung, bei der man sich besser hinsetzt.

Im September wurde in den USA die erste Gentherapie zur Behandlung der Erkrankung bei Kindern zugelassen. Seine Mutter Tammy sagte, sie habe „monatelang gebetet“ für diese Zulassung – nur um festzustellen, dass die Behandlung 2,95 Millionen Pfund pro Kind kostet, wobei völlig unklar ist, wie Familien außerhalb der USA das finanzieren sollen.

„Ich war begeistert, als die Behandlung zunächst zugelassen wurde, aber dann schlug die Realität am nächsten Tag hart zu“, sagte Tammy. Da las sie, dass der US-Preis für die einmalige Behandlung auf 3,95 Millionen Dollar festgelegt worden war.

Tammy kontaktierte Ultragenyx, das Unternehmen hinter der Behandlung, in der Hoffnung zu verstehen, wie Familien außerhalb der USA – Sie wissen schon, die ohne amerikanische Krankenversicherung – die Kosten decken sollen. „Wir verstehen, was sie amerikanischen Bürgern in Rechnung stellen, aber die haben eine Krankenversicherung“, sagte sie. „Nicht nur in Großbritannien, sondern überall sonst auf der Welt, wo Menschen diese Behandlung suchen.“

Auf die Frage, wie das in den USA zugelassene Medikament FAYUVI für Familien außerhalb der USA funktionieren soll, lieferte Ultragenyx eine Erklärung, die sowohl korrekt als auch zutiefst unhilfreich ist: „Es gibt keine einzige Schätzung, die wir für die Gesamtkosten der Versorgung eines internationalen Patienten abgeben können, da diese Kosten von den individuellen medizinischen Bedürfnissen des Patienten und der behandelnden Einrichtung abhängen würden.“

Die Society for Mucopolysaccharide Diseases, eine Wohltätigkeitsorganisation, die Kinder mit Sanfilippo-Syndrom unterstützt, schätzt, dass etwa 140 Kinder in Großbritannien an der Erkrankung leiden. Derzeit gibt es keine Heilung für das Sanfilippo-Syndrom Typ A, auch Mukopolysaccharidose Typ III (MPS III) genannt, aber das neue Medikament könnte den Ausbruch verzögern und es Tate ermöglichen, länger aktiv zu bleiben.

Das ist der springende Punkt: Die Krankheit kann nach dem fünften Lebensjahr schneller fortschreiten, weshalb Tammy sagt, es sei „wirklich ein Wettlauf gegen die Zeit“, genug Geld für eine Behandlung aufzubringen, die in Großbritannien noch nicht verfügbar ist. „Wenn morgen ein Millionär auftauchen und uns das Geld geben würde, würden wir sofort in die USA fliegen“, sagte sie.

Da Tate diesen Monat sechs wird, glaubt Tammy nicht, dass die Zeit auf ihrer Seite ist. „Tate zeigt bereits Anzeichen kognitiven Abbaus“, fügte sie hinzu. „Je älter er wird, desto weniger wird die Behandlung wirken und desto mehr Fähigkeiten wird er dabei verlieren. Ich habe das Gefühl, wir stehen an einem Wendepunkt, und ich habe Todesangst.“

Sie beschreibt ihn als „den glücklichsten kleinen Mann“, der sich seiner Probleme „glückselig nicht bewusst“ sei – und erklärt, wie wichtig seine Mobilität für ihn ist. „Er spricht nicht, er hat nie gesprochen. Aber seine Mobilität bedeutet ihm alles, und dafür kämpfe ich“, sagte sie.

Tammy begann mit dem Spendensammeln, bevor das neue Medikament von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassen wurde, und hat inzwischen mehr als 160.000 Pfund zusammen. Das deckt nur etwa 5 % der geschätzten Gesamtkosten. „Leider leben wir in einer Welt, in der wir Millionen brauchen, nicht Hunderttausende“, fügte sie hinzu. „Ich hoffe wirklich auf ein Wunder, dass das Pharmaunternehmen irgendwann auf uns zukommt und sagt, sie können es etwas billiger machen, aber es wird trotzdem im Millionenbereich liegen.“

Ultragenyx seinerseits erklärt, man verfolge „eine globale regulatorische Strategie“ und die FDA-Zulassung sei „ein wichtiger erster Schritt auf unserem langfristigen Weg, diese Behandlungsoption Familien weltweit zugänglich zu machen“. Das Unternehmen fügte hinzu, man verstehe „die Dringlichkeit, mit der betroffene Familien beim Sanfilippo-Syndrom Typ A nach Behandlungsoptionen suchen, und warum manche erwägen, in die USA zu reisen, um Zugang zur Gentherapie zu erhalten“, und empfiehlt f