49岁的Jan Janisch-Hanzlik的多发性硬化症正在摧毁她的生活。她放弃了护士工作，转而从事文职；因为频繁摔倒，她不敢抱孙子孙女；她还搬进了更大的房子，以备将来可能需要轮椅。标准药物效果不佳。所以当她听说内布拉斯加大学医学中心的一项CAR-T细胞疗法试验时，她每隔一个月就给诊所打电话，直到他们将她纳入试验，成为第一名患者。

CAR-T最初是一种癌症疗法，通过重新编程免疫细胞来摧毁恶性肿瘤，现在正被用于数百项临床试验，治疗多发性硬化症、狼疮、格雷夫斯病和血管炎等自身免疫疾病。其原理是寻找并消灭攻击自身的B细胞，基本上是将免疫系统重置到患病前的状态。这很有前景，但也充满风险和未知——长期疗效、副作用等等。Janisch-Hanzlik在2025年6月9日接受输注时对此心知肚明，她花了一周时间监测危险的炎症。

她的动机不仅仅是个人原因。多发性硬化症有遗传因素，而她有两个年幼的孙子孙女。“我希望能够说，我尽了一切可能来阻止他们或其他人患上这种病，”她说。真是感人。

2017年，FDA批准了首个用于治疗白血病的CAR-T疗法，此后该疗法已使许多癌症患者获得长期缓解。这项技术包括提取患者的T细胞，插入嵌合抗原受体（CAR）的DNA，然后将其输回体内以追踪特定靶点。对于癌症，靶点通常是失控的B细胞。在自身免疫疾病中，B细胞也是罪魁祸首，它们产生攻击自身组织的抗体。于是医生们想：“嘿，为什么不试试呢？”2021年，德国的一个团队在狼疮患者身上尝试了这种方法，取得了积极结果，该领域随之蓬勃发展。

科罗拉多大学安舒茨分校的神经学家Amanda Piquet正在测试CAR-T疗法治疗僵人综合征——一种罕见的疾病，表现为肌肉僵硬和痉挛，目前尚无FDA批准的治疗方法。她的研究于2025年12月公布结果，共治疗了26人，每人单次给药。大多数人在16周时行走速度加快，其中8人短距离行走时不再需要助行器或拐杖。到4月份，所有26人都停用了其他免疫疗法。不错。

但重新编程免疫系统并非易事。早期的癌症患者出现了危及生命的副作用，如高烧、低血压和脑部炎症。克利夫兰诊所的Emily Littlejohn说，医生们已经能更好地处理这些副作用了。此外，化疗预处理会导致暂时性免疫抑制，而长期的B细胞耗竭会使患者易受感染长达一年。这些可以通过抗生素、抗病毒药物和疫苗来控制。奇怪的是，CAR-T有时会保留较老的B细胞，因此患者仍保留对水痘、麻疹等既往疫苗的抗体。这并非完全恢复出厂设置。

还有长期毒性的阴影。FDA官员警告称，存在“不可预测的长期毒性”，包括帕金森病，以及极少数情况下，工程细胞本身可能癌变。对于癌症患者，这种风险或许可以接受。但对于自身免疫疾病患者，情况并非如此，内布拉斯加医学中心的Matt Lunning说。这是一个微妙的平衡。

研究人员正在开发更安全的版本。北卡罗来纳大学教堂山分校的James Howard正在测试Cartesian Therapeutics的方法，该方法使用mRNA而非DNA，因此CAR-T细胞寿命短，不会长期存在导致癌症。在最近的一项试验中，15名自身免疫疾病患者接受了这种治疗；三分之二的患者病情改善，且没有出现严重的长期副作用。另一种方法使用供体细胞制造“现货型”CAR-T，这可能更便宜，且能让更多患者受益。华东师范大学的Bing Du表示，一个供体可以为1000多名患者提供细胞。

说到成本，CAR-T疗法费用高达数十万美元——包括住院、细胞工程等。现货型版本可能有助于降低成本。