A los 49 años, la esclerosis múltiple de Jan Janisch-Hanzlik estaba arruinando su vida. Cambió su trabajo de enfermería por un puesto de oficina, temía cargar a sus nietos debido a las caídas frecuentes, y se mudó a una casa más grande para acomodar una silla de ruedas que temía necesitar. Los medicamentos estándar no estaban funcionando. Así que cuando escuchó sobre un ensayo de terapia con células CAR T en el Centro Médico de la Universidad de Nebraska en Omaha, llamó a la clínica cada dos meses hasta que la inscribieron como paciente número uno.

CAR T, originalmente un tratamiento contra el cáncer que reprograma las células inmunitarias para destruir malignidades, ahora se está probando en cientos de ensayos clínicos para enfermedades autoinmunes como esclerosis múltiple, lupus, enfermedad de Graves y vasculitis. La idea es cazar y eliminar las células B que se atacan a sí mismas, esencialmente reiniciando el sistema inmunológico a su estado previo a la enfermedad. Es prometedor, pero también arriesgado y lleno de incógnitas: beneficios a largo plazo, efectos secundarios, y todo eso. Janisch-Hanzlik conocía el procedimiento cuando recibió su infusión el 9 de junio de 2025, pasando una semana bajo monitoreo por inflamación peligrosa.

Su motivación no era solo personal. La esclerosis múltiple tiene un componente genético, y tiene dos nietos pequeños. "Querría poder decir que hice todo lo posible para prevenirlos a ellos, o a cualquier otro, de tener algo así", dice. Qué bonito.

La FDA aprobó el primer CAR T para leucemia en 2017, y desde entonces ha llevado a remisiones a largo plazo en muchos pacientes con cáncer. La tecnología implica extraer las células T del paciente, insertar ADN para un receptor de antígeno quimérico (CAR), e infundirlas de nuevo para cazar objetivos específicos. Para el cáncer, ese objetivo suele ser células B descontroladas. En la autoinmunidad, las células B también son las malas, produciendo anticuerpos contra tus propios tejidos. Así que los médicos pensaron: "Oye, ¿por qué no?". Un equipo alemán lo probó en un paciente con lupus en 2021 con resultados positivos, y el campo despegó.

Amanda Piquet, neuróloga de la Universidad de Colorado Anschutz, está probando CAR T para el síndrome de la persona rígida, una condición rara con rigidez muscular y espasmos, sin tratamiento aprobado por la FDA. Su estudio, con resultados en diciembre de 2025, trató a 26 personas con una sola dosis. La mayoría caminaba más rápido a las 16 semanas, y ocho dejaron sus andadores o bastones para distancias cortas. Para abril, los 26 estaban sin otras inmunoterapias. Nada mal.

Pero reprogramar el sistema inmunológico no es un paseo por el parque. Los primeros pacientes con cáncer sufrieron efectos secundarios potencialmente mortales como fiebres altas, presión arterial baja e inflamación cerebral. Los médicos han mejorado en el manejo de estos, dice Emily Littlejohn de la Clínica Cleveland. También está la inmunosupresión temporal por la preparación con quimioterapia y la depleción de células B a largo plazo, dejando a los pacientes vulnerables a infecciones hasta por un año. Manejable con antibióticos, antivirales y vacunas. Y curiosamente, CAR T a veces perdona a las células B más viejas, por lo que los pacientes aún tienen anticuerpos contra vacunas pasadas como varicela y sarampión. No es exactamente un reinicio de fábrica.

También está el espectro de toxicidad a largo plazo. Funcionarios de la FDA advirtieron sobre "toxicidad impredecible a largo plazo", incluyendo enfermedad de Parkinson y, raramente, las células modificadas mismas volviéndose cancerosas. Para pacientes con cáncer, ese riesgo podría ser aceptable. Para pacientes autoinmunes, no tanto, dice Matt Lunning de Nebraska Medicine. Es un equilibrio delicado.

Los investigadores están trabajando en versiones más seguras. James Howard en UNC está probando el enfoque de Cartesian Therapeutics usando ARNm en lugar de ADN, por lo que las células CAR T son de vida corta y no permanecen para causar cáncer. En un ensayo reciente, 15 pacientes autoinmunes recibieron este tratamiento; dos tercios mejoraron, y no hubo efectos secundarios graves a largo plazo. Otro enfoque usa células de donantes para hacer CAR T "listo para usar", que podría ser más barato y disponible para muchos pacientes. Bing Du de la Universidad Normal de China Oriental dice que un donante podría suministrar células para más de 1,000 pacientes.

Hablando de costos, CAR T cuesta cientos de miles de dólares: estancias hospitalarias, ingeniería celular, todo eso. Las versiones listas para usar podrían ayudar.