49歳のヤン・ヤーニッシュ＝ハンツリックさんにとって、多発性硬化症（MS）は人生をめちゃくちゃにしていた。看護師の仕事をデスクワークに替え、孫を抱くのを怖がり、頻繁に転倒するため、やがて必要になるであろう車椅子を置くために広い家に引っ越した。標準的な薬では効果がなかった。そこで、オマハのネブラスカ大学医療センターで行われているCAR T細胞療法の臨床試験の話を聞きつけ、彼女は隔月でクリニックに電話をかけ、ついに第一号患者として登録された。

CAR Tはもともとがん治療で、免疫細胞を再プログラムして悪性腫瘍を破壊するものだが、現在ではMS、狼瘡、バセドウ病、血管炎などの自己免疫疾患を対象に、何百もの臨床試験が行われている。その考え方は、自己を攻撃するB細胞を追い詰めて排除し、免疫系を病気になる前の状態にリセットするというもの。有望だが、リスクもあり、未知の部分も多い。長期的な効果、副作用、その他諸々。ヤーニッシュ＝ハンツリックさんは2025年6月9日に輸注を受けた際、危険な炎症がないか1週間監視された。

彼女の動機は個人的なものだけではなかった。MSには遺伝的要因があり、彼女には幼い孫が2人いる。「孫たちや他の誰かがこんな思いをしないように、できる限りのことはしたと言えるようになりたい」と彼女は語る。ほほえましい。

FDAが初のCAR Tを白血病に対して承認したのは2017年。以来、多くのがん患者で長期寛解をもたらしている。この技術は、患者のT細胞を取り出し、キメラ抗原受容体（CAR）のDNAを挿入し、特定の標的を追うようにして体内に戻すというもの。がんの場合、標的は通常、暴走したB細胞。自己免疫疾患でも、B細胞は自分の組織に対する抗体を産生する悪者だ。そこで医師たちは「ちょっと、やってみようか」と思った。2021年にドイツのチームが狼瘡患者で試し、良い結果が出て、この分野は一気に広がった。

コロラド大学アンシュッツ校の神経内科医アマンダ・ピケ氏は、CAR Tをスティッフパーソン症候群（筋肉の硬直とけいれんを特徴とするまれな疾患で、FDA承認の治療薬がない）に対して試験している。彼女の研究では、2025年12月に結果が出て、26人に1回の投与を行った。16週間後には大半の人が歩行速度が速くなり、8人は短距離なら歩行器や杖を手放した。4月までに26人全員が他の免疫療法を中止していた。悪くない。

しかし、免疫系を再プログラムするのは容易ではない。初期のがん患者では、高熱、低血圧、脳の炎症などの生命を脅かす副作用が発生した。クリーブランド・クリニックのエミリー・リトルジョン氏によると、医師たちはこれらの管理に習熟してきたという。また、化学療法前処置による一時的な免疫抑制や、長期的なB細胞減少があり、患者は最長1年間、感染症にかかりやすくなる。抗生物質、抗ウイルス薬、ワクチンで対応可能だ。そして奇妙なことに、CAR Tは時々古いB細胞を温存するため、患者は水ぼうそうやはしかなど過去のワクチンに対する抗体をまだ持っている。完全なリセットではない。

さらに、長期的な毒性の懸念もある。FDA当局者は「予測不能な長期的毒性」として、パーキンソン病や、まれに操作された細胞自体ががん化することを警告している。がん患者にとっては許容できるリスクかもしれないが、自己免疫疾患の患者にとってはそうとは限らない、とネブラスカ・メディスンのマット・ラニング氏は言う。微妙なバランスだ。

研究者たちはより安全なバージョンを開発している。ノースカロライナ大学のジェームズ・ハワード氏は、DNAの代わりにmRNAを使うカルテシアン・セラピューティクスのアプローチを試験している。これによりCAR T細胞は短命で、がん化のリスクが低い。最近の試験では、自己免疫疾患の患者15人がこの治療を受け、3分の2が改善し、重篤な長期的副作用はなかった。別のアプローチでは、ドナー細胞を使って「既製の」CAR Tを作る。これはより安価で、多くの患者に提供できる可能性がある。華東師範大学のビン・ドゥ氏によると、1人のドナーから1000人以上の患者に細胞を供給できるという。

コストといえば、CAR Tは数十万ドルかかる。入院費、細胞工学、その他もろもろ。既製版なら役立つかもしれない。