В возрасте 49 лет рассеянный склероз Джан Яниш-Ханзлик разрушал её жизнь. Она променяла работу медсестры на офисную должность, боялась носить внуков на руках из-за частых падений и переехала в дом побольше, чтобы разместить инвалидную коляску, которой она боялась, что ей придётся пользоваться. Стандартные лекарства не помогали. Поэтому, когда она узнала о клиническом исследовании CAR-T-клеточной терапии в Медицинском центре Университета Небраски в Омахе, она звонила в клинику каждый месяц, пока её не включили в исследование первой пациенткой.

CAR-T, изначально метод лечения рака, который перепрограммирует иммунные клетки на уничтожение злокачественных опухолей, сейчас испытывается в сотнях клинических исследований при аутоиммунных заболеваниях, таких как рассеянный склероз, волчанка, болезнь Грейвса и васкулит. Идея заключается в том, чтобы найти и уничтожить атакующие собственные ткани B-клетки, фактически перезагрузив иммунную систему в состояние до болезни. Это многообещающе, но также рискованно и полно неизвестных - долгосрочные преимущества, побочные эффекты и всё такое. Яниш-Ханзлик знала, на что шла, когда 9 июня 2025 года ей сделали инфузию, и она провела неделю под наблюдением на предмет опасного воспаления.

Её мотивация была не только личной. Рассеянный склероз имеет генетический компонент, а у неё двое маленьких внуков. «Я хотела бы иметь возможность сказать, что сделала всё возможное, чтобы предотвратить у них или у кого-либо ещё подобное заболевание», - говорит она. Трогательно.

FDA одобрило первую CAR-T-терапию для лейкемии в 2017 году, и с тех пор она привела к длительным ремиссиям у многих онкологических пациентов. Технология включает извлечение T-клеток пациента, вставку ДНК для химерного антигенного рецептора (CAR) и возвращение их в организм для охоты на конкретные мишени. При раке такая мишень - обычно вышедшие из-под контроля B-клетки. При аутоиммунных заболеваниях B-клетки тоже являются злодеями, производя антитела против собственных тканей. Поэтому врачи подумали: «А почему бы и нет?» Немецкая команда попробовала этот метод на пациенте с волчанкой в 2021 году с положительными результатами, и область начала бурно развиваться.

Аманда Пике, невролог из Университета Колорадо в Аншутце, испытывает CAR-T при синдроме мышечной скованности - редком заболевании с мышечной скованностью и спазмами, для которого нет одобренного FDA лечения. В её исследовании, результаты которого были получены в декабре 2025 года, 26 человек получили однократную дозу. У большинства к 16-й неделе улучшилась скорость ходьбы, а восемь человек отказались от ходунков или тростей на короткие дистанции. К апрелю все 26 прекратили приём других иммунотерапевтических препаратов. Неплохо.

Но перепрограммирование иммунной системы - это не прогулка в парке. У первых онкологических пациентов возникали опасные для жизни побочные эффекты, такие как высокая температура, низкое кровяное давление и воспаление мозга. Врачи научились лучше справляться с этими эффектами, говорит Эмили Литтлджон из Кливлендской клиники. Также существует временная иммуносупрессия из-за химиотерапии и долгосрочное истощение B-клеток, что делает пациентов уязвимыми к инфекциям в течение года. Это можно контролировать с помощью антибиотиков, противовирусных препаратов и вакцин. И, как ни странно, CAR-T иногда щадит более старые B-клетки, поэтому у пациентов сохраняются антитела к прошлым вакцинам, таким как ветряная оспа и корь. Не совсем сброс к заводским настройкам.

Существует также призрак долгосрочной токсичности. Представители FDA предупреждали о «непредсказуемой долгосрочной токсичности», включая болезнь Паркинсона и, редко, перерождение самих сконструированных клеток в раковые. Для онкологических пациентов такой риск может быть приемлемым. Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями - не очень, говорит Мэтт Ланнинг из Nebraska Medicine. Это тонкий баланс.

Исследователи работают над более безопасными версиями. Джеймс Ховард из Университета Северной Каролины тестирует подход Cartesian Therapeutics, использующий мРНК вместо ДНК, так что CAR-T-клетки недолговечны и не задерживаются в организме, чтобы вызвать рак. В недавнем исследовании 15 пациентов с аутоиммунными заболеваниями получили это лечение; у двух третей улучшилось состояние, и не было серьёзных долгосрочных побочных эффектов. Другой подход использует донорские клетки для создания «готовых» CAR-T-клеток, что может быть дешевле и доступнее для многих пациентов. Бинг Ду из Восточно-Китайского педагогического университета говорит, что один донор может обеспечить клетками более 1000 пациентов.

Кстати, о стоимости: CAR-T стоит сотни тысяч долларов - госпитализация, конструирование клеток и всё такое. Готовые версии могут помочь.