49세의 얀 니쉬-한즐릭(Jan Janisch-Hanzlik)에게 다발성 경화증(MS)은 그녀의 삶을 파괴하고 있었다. 그녀는 간호 직업을 사무직으로 바꾸었고, 잦은 낙상으로 손주를 안는 것을 두려워했으며, 결국 필요할까 봐 두려워했던 휠체어를 수용하기 위해 더 큰 집으로 이사해야 했다. 표준 치료제는 효과가 없었다. 그래서 오마하에 있는 네브래스카 대학 메디컬 센터에서 CAR T 세포 치료 임상시험에 대해 듣고, 그녀는 두 달에 한 번씩 병원에 전화를 걸어 환자 1번으로 등록될 때까지 계속했다.

CAR T는 원래 면역 세포를 재프로그래밍하여 악성 종양을 파괴하는 암 치료법이지만, 현재는 MS, 루푸스, 그레이브스병, 혈관염과 같은 자가면역 질환에 대한 수백 건의 임상시험에서 테스트되고 있다. 아이디어는 자가 공격 B 세포를 추적하여 제거하고, 면역 체계를 질병 전 상태로 재부팅하는 것이다. 유망하지만 위험하고 알려지지 않은 점이 많다. 장기적인 이점, 부작용 등. 야니쉬-한즐릭은 2025년 6월 9일에 주입을 받았을 때 위험한 염증을 모니터링하기 위해 일주일을 입원해야 한다는 것을 알고 있었다.

그녀의 동기는 개인적인 것만은 아니었다. MS는 유전적 요소가 있으며, 그녀에게는 어린 손주가 둘 있다. 그녀는 "내가 그들 또는 다른 누군가가 이런 일을 겪지 않도록 할 수 있는 모든 일을 했다고 말할 수 있기를 원한다"고 말한다. 참 감동적이다.

FDA는 2017년에 최초의 CAR T를 백혈병에 승인했으며, 이후 많은 암 환자에게 장기 관해를 가져왔다. 이 기술은 환자의 T 세포를 추출하여 키메라 항원 수용체(CAR) DNA를 삽입한 후 다시 주입하여 특정 표적을 추적하도록 하는 것이다. 암의 경우 표적은 보통 변이된 B 세포이다. 자가면역 질환에서도 B 세포는 자신의 조직에 대한 항체를 생성하는 나쁜 세포이다. 그래서 의사들은 "왜 안 될까?"라고 생각했다. 독일 팀이 2021년 루푸스 환자에게 시도하여 긍정적인 결과를 얻었고, 이 분야는 급속도로 발전했다.

콜로라도 대학 앤슈츠의 신경과 의사인 아만다 피케(Amanda Piquet)는 희귀 질환인 강직인간증후군(근육 경직과 경련을 동반하며 FDA 승인 치료제가 없음)에 CAR T를 테스트하고 있다. 그녀의 연구는 2025년 12월에 결과가 나왔으며, 26명에게 1회 용량을 투여했다. 대부분은 16주 후에 보행 속도가 빨라졌고, 8명은 단거리에서 보행기나 지팡이를 사용하지 않게 되었다. 4월까지 26명 모두 다른 면역 요법을 중단했다. 나쁘지 않다.

하지만 면역 체계를 재프로그래밍하는 것은 산책이 아니다. 초기 암 환자들은 고열, 저혈압, 뇌 염증과 같은 생명을 위협하는 부작용을 겪었다. 클리블랜드 클리닉의 에밀리 리틀존(Emily Littlejohn)은 의사들이 이러한 부작용을 관리하는 데 더 능숙해졌다고 말한다. 또한 화학 요법 준비로 인한 일시적인 면역 억제와 장기적인 B 세포 고갈이 있어 환자는 최대 1년 동안 감염에 취약해진다. 항생제, 항바이러스제, 백신으로 관리할 수 있다. 그리고 이상하게도 CAR T는 때때로 오래된 B 세포를 보존하므로 환자는 수두나 홍역과 같은 과거 백신에 대한 항체를 여전히 가지고 있다. 완전한 공장 초기화는 아니다.

장기 독성의 위협도 있다. FDA 관계자는 파킨슨병과 드물게 조작된 세포 자체가 암이 될 수 있는 "예측할 수 없는 장기 독성"에 대해 경고했다. 암 환자에게는 그 위험이 허용될 수 있지만, 자가면역 환자에게는 그렇지 않다고 네브래스카 메디슨의 매트 러닝(Matt Lunning)은 말한다. 그것은 미묘한 균형이다.

연구자들은 더 안전한 버전을 개발하고 있다. 노스캐롤라이나 대학의 제임스 하워드(James Howard)는 DNA 대신 mRNA를 사용하는 카테시안 테라퓨틱스(Cartesian Therapeutics)의 접근법을 테스트하고 있다. 이 경우 CAR T 세포는 수명이 짧아 암을 유발할 가능성이 없다. 최근 임상시험에서 15명의 자가면역 환자가 이 치료를 받았고, 3분의 2가 개선되었으며 심각한 장기 부작용은 없었다. 또 다른 접근법은 기증자 세포를 사용하여 "기성품" CAR T를 만드는 것으로, 더 저렴하고 많은 환자에게 제공될 수 있다. 중국 동화사범대학의 빙 두(Bing Du)는 한 명의 기증자가 1,000명 이상의 환자에게 세포를 공급할 수 있다고 말한다.

비용에 관해서는 CAR T는 수십만 달러가 든다. 입원비, 세포 공학 등. 기성품 버전이 도움이 될 수 있다.