La vârsta de 49 de ani, scleroza multiplă a lui Jan Janisch-Hanzlik îi distrugea viața. Și-a schimbat slujba de asistentă medicală cu una de birou, se temea să-și poarte nepoții din cauza căderilor frecvente și s-a mutat într-o casă mai mare pentru a face loc unui scaun cu rotile de care se temea că va avea nevoie. Medicamentele standard nu erau suficiente. Așa că, atunci când a auzit de un studiu clinic cu terapie cu celule CAR T la Universitatea din Nebraska Medical Center din Omaha, a sunat la clinică în fiecare lună, la două luni, până când au înscris-o ca pacientul numărul unu.

CAR T, inițial un tratament pentru cancer care reprogramează celulele imunitare să distrugă malignitățile, este acum testat în sute de studii clinice pentru afecțiuni autoimune precum scleroza multiplă, lupusul, boala Graves și vasculita. Ideea este să vâneze și să elimine celulele B care se atacă pe sine, resetând practic sistemul imunitar la starea sa de dinainte de boală. Este promițător, dar și riscant și plin de necunoscute - beneficii pe termen lung, efecte secundare și toate cele. Janisch-Hanzlik știa procedura când a primit perfuzia pe 9 iunie 2025, petrecând o săptămână sub monitorizare pentru inflamații periculoase.

Motivația ei nu a fost doar personală. Scleroza multiplă are o componentă genetică, iar ea are doi nepoți mici. „Aș vrea să pot spune că am făcut tot ce am putut pentru a-i preveni pe ei, sau pe oricine altcineva, să aibă așa ceva”, spune ea. Drăguț.

FDA a aprobat primul CAR T pentru leucemie în 2017, iar de atunci a dus la remisiuni pe termen lung la mulți pacienți cu cancer. Tehnologia implică extragerea celulelor T ale pacientului, inserarea ADN-ului pentru un receptor antigen himeric (CAR) și reintroducerea lor pentru a vâna ținte specifice. Pentru cancer, ținta este de obicei celulele B rătăcite. În autoimunitate, celulele B sunt și ele vinovatele, producând anticorpi împotriva propriilor țesuturi. Așa că medicii s-au gândit: „Hei, de ce nu?” O echipă germană a încercat pe un pacient cu lupus în 2021 cu rezultate pozitive, iar domeniul a explodat.

Amanda Piquet, neurolog la Universitatea din Colorado Anschutz, testează CAR T pentru sindromul persoanei rigide - o afecțiune rară cu rigiditate musculară și spasme, fără tratament aprobat de FDA. Studiul ei, cu rezultate în decembrie 2025, a tratat 26 de persoane cu o singură doză. Majoritatea au mers mai repede la 16 săptămâni, iar opt au renunțat la cadre sau bastoane pentru distanțe scurte. Până în aprilie, toți cei 26 au renunțat la alte imunoterapii. Nu e rău.

Dar reprogramarea sistemului imunitar nu este o plimbare în parc. Primii pacienți cu cancer au suferit efecte secundare care le puneau viața în pericol, cum ar fi febra mare, tensiunea arterială scăzută și inflamația creierului. Medicii s-au priceput mai bine să gestioneze acestea, spune Emily Littlejohn de la Cleveland Clinic. Există, de asemenea, imunosupresia temporară din cauza pregătirii chimio și depleția pe termen lung a celulelor B, lăsând pacienții vulnerabili la infecții până la un an. Gestionabil cu antibiotice, antivirale și vaccinuri. Și ciudat, CAR T uneori cruță celulele B mai vechi, astfel încât pacienții au încă anticorpi la vaccinuri anterioare precum varicela sau rujeola. Nu chiar o resetare din fabrică.

Există și spectrul toxicității pe termen lung. Oficialii FDA au avertizat despre „toxicitate imprevizibilă pe termen lung”, inclusiv boala Parkinson și, rar, celulele modificate în sine devenind canceroase. Pentru pacienții cu cancer, acest risc ar putea fi acceptabil. Pentru pacienții autoimuni, nu atât de mult, spune Matt Lunning de la Nebraska Medicine. Este un echilibru delicat.

Cercetătorii lucrează la versiuni mai sigure. James Howard de la UNC testează abordarea Cartesian Therapeutics folosind ARNm în loc de ADN, astfel încât celulele CAR T au viață scurtă și nu rămân pentru a provoca cancer. Într-un studiu recent, 15 pacienți autoimuni au primit acest tratament; două treimi s-au îmbunătățit și nu au existat efecte secundare grave pe termen lung. O altă abordare folosește celule donatoare pentru a face CAR T „de la raft”, care ar putea fi mai ieftin și disponibil pentru mulți pacienți. Bing Du de la Universitatea Normală din China de Est spune că un donator ar putea furniza celule pentru peste 1.000 de pacienți.

Vorbind de cost, CAR T costă sute de mii de dolari - spitalizare, inginerie celulară, toate cele. Versiunile de la raft ar putea ajuta.