Aos 49 anos, a esclerose múltipla de Jan Janisch-Hanzlik estava destruindo sua vida. Ela trocou seu emprego de enfermagem por um cargo administrativo, temia carregar seus netos devido a quedas frequentes, e mudou-se para uma casa maior para acomodar uma cadeira de rodas que ela temia precisar. Os medicamentos padrão não estavam dando conta. Então, quando ela ouviu sobre um teste de terapia com células CAR T no Centro Médico da Universidade de Nebraska em Omaha, ela ligou para a clínica a cada dois meses até que a inscreveram como paciente número um.

CAR T, originalmente um tratamento contra o câncer que reprograma células imunológicas para obliterar malignidades, agora está sendo testado em centenas de ensaios clínicos para condições autoimunes como esclerose múltipla, lúpus, doença de Graves e vasculite. A ideia é caçar e eliminar células B que atacam o próprio corpo, essencialmente reiniciando o sistema imunológico para seu estado pré-doença. É promissor, mas também arriscado e cheio de incógnitas - benefícios de longo prazo, efeitos colaterais, e tudo mais. Janisch-Hanzlik sabia o que esperar quando recebeu sua infusão em 9 de junho de 2025, passando uma semana monitorada para inflamação perigosa.

Sua motivação não era apenas pessoal. A esclerose múltipla tem um componente genético, e ela tem dois netos pequenos. "Eu gostaria de poder dizer que fiz tudo o que pude para evitar que eles, ou qualquer outra pessoa, tivessem algo assim", diz ela. Que fofo.

O FDA aprovou o primeiro CAR T para leucemia em 2017, e desde então tem levado a remissões de longo prazo em muitos pacientes com câncer. A tecnologia envolve extrair as células T do paciente, inserir DNA para um receptor de antígeno quimérico (CAR), e infundi-las de volta para caçar alvos específicos. Para o câncer, esse alvo geralmente são células B que se tornaram malignas. Na autoimunidade, as células B também são as vilãs, produzindo anticorpos contra os próprios tecidos. Então os médicos pensaram: "Ei, por que não?" Uma equipe alemã tentou isso em um paciente com lúpus em 2021 com resultados positivos, e o campo decolou.

Amanda Piquet, neurologista da Universidade do Colorado Anschutz, está testando CAR T para a síndrome da pessoa rígida - uma condição rara com rigidez muscular e espasmos, sem tratamento aprovado pelo FDA. Seu estudo, com resultados em dezembro de 2025, tratou 26 pessoas com uma dose única. A maioria andou mais rápido em 16 semanas, e oito abandonaram andadores ou bengalas para distâncias curtas. Em abril, todos os 26 estavam sem outras imunoterapias. Nada mal.

Mas reprogramar o sistema imunológico não é um passeio no parque. Os primeiros pacientes com câncer sofreram efeitos colaterais com risco de vida, como febres altas, pressão arterial baixa e inflamação cerebral. Os médicos melhoraram no manejo desses efeitos, diz Emily Littlejohn, da Cleveland Clinic. Há também a imunossupressão temporária da quimioterapia preparatória e a depleção de células B de longo prazo, deixando os pacientes vulneráveis a infecções por até um ano. Gerenciável com antibióticos, antivirais e vacinas. E curiosamente, o CAR T às vezes poupa células B mais antigas, então os pacientes ainda têm anticorpos para vacinas passadas, como catapora e sarampo. Não é exatamente um reset de fábrica.

Há também o espectro da toxicidade de longo prazo. Autoridades do FDA alertaram sobre "toxicidade imprevisível de longo prazo", incluindo doença de Parkinson e, raramente, as próprias células modificadas se tornando cancerígenas. Para pacientes com câncer, esse risco pode ser aceitável. Para pacientes autoimunes, nem tanto, diz Matt Lunning, da Nebraska Medicine. É um equilíbrio delicado.

Os pesquisadores estão trabalhando em versões mais seguras. James Howard, da UNC, está testando a abordagem da Cartesian Therapeutics usando mRNA em vez de DNA, para que as células CAR T sejam de curta duração e não fiquem por aí causando câncer. Em um teste recente, 15 pacientes autoimunes receberam esse tratamento; dois terços melhoraram, e sem efeitos colaterais graves de longo prazo. Outra abordagem usa células de doadores para fazer CAR T "pronto para uso", o que poderia ser mais barato e disponível para muitos pacientes. Bing Du, da Universidade Normal da China Oriental, diz que um doador poderia fornecer células para mais de 1.000 pacientes.

Falando em custo, o CAR T custa centenas de milhares de dólares - internações hospitalares, engenharia celular, e tudo mais. Versões prontas para uso podem ajudar.