Op 49-jarige leeftijd verwoestte multiple sclerose het leven van Jan Janisch-Hanzlik. Ze ruilde haar baan in de verpleging voor een kantoorbaan, was bang om haar kleinkinderen te dragen vanwege frequente valpartijen, en verhuisde naar een groter huis om plaats te maken voor een rolstoel waar ze tegenop zag. Standaardmedicijnen hielpen niet. Dus toen ze hoorde over een CAR T-celtherapieproef aan het University of Nebraska Medical Center in Omaha, belde ze de kliniek om de twee maanden totdat ze haar inschreven als patiënt nummer één.
CAR T, oorspronkelijk een kankerbehandeling die immuuncellen herprogrammeert om kwaadaardige gezwellen te vernietigen, wordt nu getest in honderden klinische onderzoeken voor auto-immuunziekten zoals MS, lupus, de ziekte van Graves en vasculitis. Het idee is om zelfaanvallende B-cellen op te sporen en te elimineren, in wezen het immuunsysteem terug te zetten naar de toestand van vóór de ziekte. Het is veelbelovend, maar ook riskant en vol onbekenden - langetermijnvoordelen, bijwerkingen, en dat soort dingen. Janisch-Hanzlik wist wat haar te wachten stond toen ze op 9 juni 2025 haar infuus kreeg en een week onder toezicht doorbracht vanwege gevaarlijke ontstekingen.
Haar motivatie was niet alleen persoonlijk. MS heeft een genetische component, en ze heeft twee jonge kleinkinderen. "Ik zou willen kunnen zeggen dat ik alles heb gedaan wat ik kon om hen, of wie dan ook, zoiets te besparen," zegt ze. Aww.
De FDA keurde de eerste CAR T voor leukemie goed in 2017, en het heeft sindsdien geleid tot langdurige remissies bij veel kankerpatiënten. De technologie omvat het verwijderen van T-cellen van een patiënt, het invoegen van DNA voor een chimere antigeenreceptor (CAR), en ze teruginfunderen om specifieke doelen te zoeken. Voor kanker is dat doel meestal B-cellen die op hol zijn geslagen. Bij auto-immuunziekten zijn B-cellen ook de boosdoeners, die antilichamen produceren tegen je eigen weefsels. Dus dachten artsen: "Hé, waarom niet?" Een Duits team probeerde het in 2021 bij een lupuspatiënt met positieve resultaten, en het veld nam een vlucht.
Amanda Piquet, neuroloog aan de University of Colorado Anschutz, test CAR T voor het stiff person-syndroom - een zeldzame aandoening met spierstijfheid en spasmen, zonder door de FDA goedgekeurde behandeling. Haar studie, met resultaten in december 2025, behandelde 26 mensen met een enkele dosis. De meesten liepen na 16 weken sneller, en acht deden hun rollator of wandelstok af voor korte afstanden. In april waren alle 26 van andere immunotherapieën af. Niet slecht.
Maar het herprogrammeren van het immuunsysteem is geen wandeling in het park. Vroege kankerpatiënten leden aan levensbedreigende bijwerkingen zoals hoge koorts, lage bloeddruk en hersenontsteking. Artsen zijn beter geworden in het beheersen hiervan, zegt Emily Littlejohn van de Cleveland Clinic. Er is ook de tijdelijke immunosuppressie door de chemo-voorbereiding en de langdurige B-celdepletie, waardoor patiënten tot een jaar lang vatbaar zijn voor infecties. Beheersbaar met antibiotica, antivirale middelen en vaccins. En vreemd genoeg spaart CAR T soms oudere B-cellen, dus patiënten hebben nog steeds antilichamen tegen eerdere vaccins zoals waterpokken en mazelen. Niet bepaald een fabrieksreset.
Er is ook het spook van langdurige toxiciteit. FDA-functionarissen waarschuwden voor "onvoorspelbare langdurige toxiciteit", waaronder de ziekte van Parkinson en, zeldzaam, dat de gemanipuleerde cellen zelf kanker worden. Voor kankerpatiënten is dat risico misschien acceptabel. Voor auto-immuunpatiënten niet zozeer, zegt Matt Lunning van Nebraska Medicine. Het is een delicate balans.
Onderzoekers werken aan veiligere versies. James Howard van UNC test de aanpak van Cartesian Therapeutics met mRNA in plaats van DNA, zodat de CAR T-cellen kortlevend zijn en niet blijven hangen om kanker te veroorzaken. In een recent onderzoek kregen 15 auto-immuunpatiënten deze behandeling; twee derde verbeterde, en er waren geen ernstige langdurige bijwerkingen. Een andere aanpak gebruikt donorcellen om "kant-en-klare" CAR T te maken, wat goedkoper zou kunnen zijn en beschikbaar voor veel patiënten. Bing Du van East China Normal University zegt dat één donor cellen zou kunnen leveren voor meer dan 1.000 patiënten.
Over kosten gesproken, CAR T kost honderdduizenden dollars - ziekenhuisopnames, celmanipulatie, en dat alles. Kant-en-klare versies zouden kunnen helpen.