W wieku 49 lat stwardnienie rozsiane Jan Janisch-Hanzlik rujnowało jej życie. Zamieniła pracę pielęgniarki na biurowe stanowisko, bała się nosić wnuki z powodu częstych upadków i przeprowadziła się do większego domu, aby zmieścić wózek inwalidzki, którego obawiała się, że będzie potrzebować. Standardowe leki nie działały. Kiedy więc usłyszała o badaniu terapii komórkami CAR T w University of Nebraska Medical Center w Omaha, dzwoniła do kliniki co drugi miesiąc, aż w końcu przyjęli ją jako pacjentkę numer jeden.

CAR T, pierwotnie terapia przeciwnowotworowa, która przeprogramowuje komórki odpornościowe do niszczenia nowotworów, jest obecnie testowana w setkach badań klinicznych w chorobach autoimmunologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, toczeń, choroba Gravesa-Basedowa i zapalenie naczyń. Pomysł polega na wytropieniu i wyeliminowaniu atakujących własny organizm limfocytów B, co w zasadzie resetuje układ odpornościowy do stanu sprzed choroby. To obiecujące, ale też ryzykowne i pełne niewiadomych – długoterminowe korzyści, skutki uboczne i tak dalej. Janisch-Hanzlik wiedziała, na co się pisze, gdy 9 czerwca 2025 roku otrzymała wlew, spędzając tydzień pod obserwacją pod kątem groźnego zapalenia.

Jej motywacja nie była tylko osobista. SM ma podłoże genetyczne, a ona ma dwoje małych wnucząt. „Chciałabym móc powiedzieć, że zrobiłam wszystko, co mogłam, aby uchronić ich lub kogokolwiek innego przed czymś takim” – mówi. Aww.

FDA zatwierdziła pierwsze CAR T do leczenia białaczki w 2017 roku, a od tego czasu doprowadziło to do długotrwałych remisji u wielu pacjentów onkologicznych. Technika polega na pobraniu limfocytów T pacjenta, wstawieniu DNA dla receptora antygenu chimerycznego (CAR) i podaniu ich z powrotem, aby polowały na określone cele. W przypadku raka celem są zwykle zbuntowane limfocyty B. W autoimmunizacji limfocyty B również są tymi złymi, produkującymi przeciwciała przeciwko własnym tkankom. Więc lekarze pomyśleli: „Hej, czemu nie?”. Niemiecki zespół wypróbował to u pacjenta z toczniem w 2021 roku z pozytywnymi wynikami i dziedzina ruszyła.

Amanda Piquet, neurolog z University of Colorado Anschutz, testuje CAR T w leczeniu zespołu sztywnego człowieka – rzadkiej choroby z sztywnością mięśni i skurczami, bez zatwierdzonego przez FDA leczenia. Jej badanie, z wynikami w grudniu 2025 roku, objęło 26 osób z pojedynczą dawką. Większość chodziła szybciej po 16 tygodniach, a osiem osób porzuciło chodziki lub laski na krótkich dystansach. Do kwietnia wszyscy 26 odstawili inne immunoterapie. Nieźle.

Ale przeprogramowanie układu odpornościowego to nie spacer po parku. Wcześni pacjenci onkologiczni doświadczali zagrażających życiu skutków ubocznych, takich jak wysoka gorączka, niskie ciśnienie krwi i zapalenie mózgu. Lekarze nauczyli się lepiej sobie z nimi radzić, mówi Emily Littlejohn z Cleveland Clinic. Jest też przejściowa immunosupresja po chemioterapii przygotowawczej i długoterminowe zubożenie limfocytów B, co naraża pacjentów na infekcje nawet przez rok. Można sobie z tym poradzić antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi i szczepionkami. Co dziwne, CAR T czasami oszczędza starsze limfocyty B, więc pacjenci nadal mają przeciwciała przeciwko przebytym szczepieniom, takim jak ospa wietrzna czy odra. To nie do końca reset do ustawień fabrycznych.

Jest też widmo długoterminowej toksyczności. Urzędnicy FDA ostrzegali przed „nieprzewidywalną długoterminową toksycznością”, w tym chorobą Parkinsona i, rzadko, samymi zmodyfikowanymi komórkami, które mogą stać się nowotworowe. Dla pacjentów onkologicznych to ryzyko może być do zaakceptowania. Dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi – niekoniecznie, mówi Matt Lunning z Nebraska Medicine. To delikatna równowaga.

Naukowcy pracują nad bezpieczniejszymi wersjami. James Howard z UNC testuje podejście Cartesian Therapeutics wykorzystujące mRNA zamiast DNA, dzięki czemu komórki CAR T są krótkotrwałe i nie pozostają w organizmie, aby powodować raka. W niedawnym badaniu 15 pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi otrzymało to leczenie; dwie trzecie poprawiło się, a poważne długoterminowe skutki uboczne nie wystąpiły. Inne podejście wykorzystuje komórki dawcy do stworzenia „gotowych” CAR T, co mogłoby być tańsze i dostępne dla wielu pacjentów. Bing Du z East China Normal University mówi, że jeden dawca mógłby dostarczyć komórki dla ponad 1000 pacjentów.

A mówiąc o kosztach, CAR T kosztuje setki tysięcy dolarów – pobyty szpitalne, modyfikacja komórek i tak dalej. Gotowe wersje mogą pomóc.