Vid 49 ars alder forstörde multipel skleros Jan Janisch-Hanzliks liv. Hon bytte ut sitt jobb som sjukskoterska mot ett kontorsjobb, var radd for att bara sina barnbarn pa grund av fall, och flyttade till ett storre hus for att fa plats med en rullstol hon fasade for att behova. Vanliga lakemedel hjalpte inte. Sa nar hon horde talas om en CAR T-cellsterapi-studie vid University of Nebraska Medical Center i Omaha, ringde hon kliniken varannan manad tills de tog in henne som patient nummer ett.
CAR T, ursprungligen en cancerbehandling som programmerar om immunceller for att utplåna maligniteter, testas nu i hundratals kliniska studier for autoimmuna tillstand som MS, lupus, Graves sjukdom och vaskulit. Idén ar att jaga och eliminera självattackerande B-celler, i princip återställa immunsystemet till sitt tillstånd före sjukdomen. Det ar lovande, men också riskabelt och fullt av okanda faktorer - langtidsnytta, biverkningar och allt sådant. Janisch-Hanzlik visste vad som vante nar hon fick sin infusion den 9 juni 2025, och tillbringade en vecka under övervakning for farlig inflammation.
Hennes motivation var inte bara personlig. MS har en genetisk komponent, och hon har två små barnbarn. "Jag vill kunna saga att jag gjorde allt jag kunde for att forhindra att de, eller någon annan, drabbas av något liknande", sager hon. Gulligt.
FDA godkande den första CAR T-behandlingen for leukemi 2017, och den har sedan dess lett till langvariga remissioner hos manga cancerpatienter. Tekniken gar ut på att ta ut patientens T-celler, for in DNA for en chimerisk antigenreceptor (CAR), och återfora dem for att jaga specifika mål. For cancer ar målet vanligtvis B-celler som gått vilse. Vid autoimmunitet ar B-celler också de onda, som producerar antikroppar mot din egen vävnad. Så lakare tankte: "Hej, varfor inte?" Ett tyskt team provade det på en lupuspatient 2021 med positiva resultat, och omradet tog fart.
Amanda Piquet, neurolog vid University of Colorado Anschutz, testar CAR T for stiff person syndrome - ett sallsynt tillstand med muskelstyvhet och kramper, utan FDA-godkand behandling. Hennes studie, med resultat i december 2025, behandlade 26 personer med en enda dos. De flesta gick snabbare efter 16 veckor, och åtta gjorde sig av med rollatorer eller käppar for korta strackor. I april var alla 26 av med andra immunterapier. Inte illa.
Men att programmera om immunsystemet ar ingen picknick. Tidiga cancerpatienter led av livshotande biverkningar som hog feber, lagt blodtryck och hjarninflammation. Lakare har blivit battre på att hantera dessa, sager Emily Littlejohn från Cleveland Clinic. Det finns också den tillfalliga immunsuppressionen från kemopreparaten och den langvariga B-cellsutarmningen, vilket gor patienter sarbara for infektioner i upp till ett år. Hanterbart med antibiotika, antivirala lakemedel och vacciner. Och konstigt nog skonar CAR T ibland aldre B-celler, så patienter har fortfarande antikroppar mot tidigare vacciner som vattkoppor och massling. Inte direkt en fabriksaterstallning.
Det finns också spoket av langvarig toxicitet. FDA-tjansteman varnade for "oforutsagbar langvarig toxicitet", inklusive Parkinsons sjukdom och, sallsynt, att de manipulerade cellerna sjalva blir cancerogena. For cancerpatienter kan den risken vara acceptabel. For autoimmuna patienter, inte så mycket, sager Matt Lunning från Nebraska Medicine. Det ar en delikat balans.
Forskare arbetar på sakerre versioner. James Howard vid UNC testar Cartesian Therapeutics metod med mRNA istallet for DNA, så CAR T-cellerna ar kortlivade och stannar inte kvar for att orsaka cancer. I en nyligen genomford studie fick 15 autoimmuna patienter denna behandling; tva tredjedelar forbattrades, och inga allvarliga langtidsbiverkningar. En annan metod anvander donatorceller for att gora "off-the-shelf" CAR T, vilket kan bli billigare och tillgangligt for manga patienter. Bing Du vid East China Normal University sager att en donator kan forse over 1 000 patienter med celler.
P tal om kostnad, CAR T kostar hundratusentals dollar - sjukhusvistelser, cellteknik, allt. Off-the-shelf-versioner kan hjalpa.