När Brody DeVault föddes i mars 2023 förväntade sig hans föräldrar de vanliga milstolparna: första ord, första steg, första gången han står på en eldmyrstack medan han äts levande. Men Brody började missa viktiga utvecklingsmilstolpar i tal, rörelse och koordination, och ett genetiskt test vid två och ett halvt års ålder avslöjade kreatintransportörbrist (CTD) – ett sällsynt tillstånd där hjärnan och musklerna saknar den energi de behöver för att utvecklas. Det finns inget botemedel, men det finns ett läkemedel under utveckling som kan hjälpa. Det har bara testats på djur och 48 friska vuxna, så läkare kan inte skriva ut det. Men tack vare en ny Montana-lag kan hans pappa, DeVault, kanske få tag på det – åtminstone i teorin.

Brody är nu tre år, en 'glad, nyfiken och kärleksfull liten pojke' som kämpar med att kommunicera. 'Han har inga ord, egentligen', säger DeVault. Han kan inte berätta för sina föräldrar om han är varm, kall, hungrig eller har ont – nyligen stod han på en myrstack medan eldmyror 'gick loss på hans fötter', och han bara tittade på. Han har också muskelsvaghet, med armar smalare än sin nio månader gamla systers. Men DeVault är mest orolig för Brodys neurologiska utveckling, eftersom småbarnshjärnor är exceptionellt 'plastiska', och de tidiga åren är avgörande.

Enter Ceres Brain Therapeutics, ett franskt bioteknikföretag som utvecklar en nässpray som levererar kreatin direkt till hjärnan, och kringgår transportördefekten. VD Thomas Joudinaud säger att resultaten på möss är lovande, och en fas I-studie på friska vuxna är klar (men opublicerad). Men läkemedlet har inte testats på CTD-patienter eller barn, och en fas II-studie kommer att ske i Frankrike – för långt bort för Brody. FDAs utökade tillgångsprogram är uteslutet, eftersom läkemedlet inte är registrerat hos FDA och inte tillverkat enligt FDA-standarder. Även om det godkänns är det år bort från den amerikanska marknaden, och Brody kan vara 'förbi sin plasticitetsperiod' då.

Så DeVault tittar på Montana, som har haft en 'right to try'-lag sedan 2015, som tillåter dödligt sjuka patienter att få tillgång till icke-godkända läkemedel. 2023 utökade staten den till att omfatta icke-dödligt sjuka patienter, förutsatt att läkemedlen har passerat fas I. Förra helgen fastställde Department of Health and Human Services regler för kliniker, och en Experimental Treatment Review Board (ETRB) kommer snart att granska sina två första ansökningar. Ceres skulle kunna ansöka om att sälja sin behandling via en Montana-klinik, men Joudinaud är tveksam, orolig för att 'hamna på fel sida av FDA'. DeVault har vädjat till FDA-personal om ett skriftligt löfte om att företag inte kommer att straffas senare, men utan framsteg.

Han överväger nu ännu mer exotiska alternativ: en klinik i Próspera, en privat stad i Honduras, som säljer obeprövade stamcells- och genterapier. Forskare och bioetiker varnar för sådana 'offshore'-kliniker, och Harvards Aaron Kesselheim argumenterar att patienter 'förtjänar att behandlingar rigoröst utvärderas' så att de vet vad de ger sig in på. Men DeVault slår tillbaka: 'Jag är en fullvuxen människa. Jag kan åka till Vegas och blåsa allt på poker, eller köpa ett ljuddämpat gevär. Hur kommer det sig att jag inte kan fatta ett beslut om att köpa en potentiell behandling som kan förändra hela banan för min sons liv?' Det är en rimlig poäng – förutom att vetenskapen är tänkt att vara det som räddar oss från våra sämsta Vegas-impulser.