当布罗迪·德沃特在2023年3月出生时，他的父母期待的是通常的里程碑：第一次说话，第一次走路，第一次站在火蚁丘上被活活咬。但布罗迪开始错过言语、运动和协调方面的关键发展里程碑，两岁半时的基因检测显示他患有肌酸转运蛋白缺乏症（CTD）——一种大脑和肌肉缺乏发育所需能量的罕见疾病。目前没有治愈方法，但有一种正在开发的药物可能有所帮助。它只在动物和48名健康成年人身上进行过测试，所以医生不能开这种药。但得益于蒙大拿州的一项新法律，他的父亲德沃特或许能够获得这种药物——至少理论上如此。

布罗迪现在三岁，是一个“快乐、好奇、充满爱心的小男孩”，但他在交流方面有困难。“他基本上不会说话，”德沃特说。他无法告诉父母自己是否热、冷、饿或疼——最近，他站在一个蚁丘上，火蚁“在他的脚上大肆啃咬”，他只是看着。他还有肌肉无力，手臂比他九个月大的妹妹还细。但德沃特最担心的是布罗迪的神经发育，因为幼儿的大脑特别具有“可塑性”，那些早期岁月至关重要。

这时，法国生物技术公司Ceres Brain Therapeutics登场了，该公司正在开发一种鼻喷雾剂，直接将肌酸输送到大脑，绕过转运蛋白缺陷。首席执行官托马斯·朱迪诺说，在小鼠身上的结果很有希望，健康成年人的一期试验已经完成（尽管尚未发表）。但该药物尚未在CTD患者或儿童身上进行测试，二期试验将在法国进行——对布罗迪来说太远了。FDA的扩大准入计划也不可行，因为该药物未在FDA注册，也未按照FDA标准生产。即使获得批准，距离进入美国市场还需数年，届时布罗迪可能已经“过了可塑性窗口期”。

因此，德沃特正在关注蒙大拿州，该州自2015年起就有“尝试权”法律，允许绝症患者获得未经批准的药物。2023年，该州将范围扩大到非绝症患者，前提是药物已通过一期试验。上周末，卫生与公众服务部最终确定了诊所规则，一个实验性治疗审查委员会（ETRB）将很快审查其首批两份申请。Ceres公司可以通过蒙大拿州的诊所申请销售其治疗方法，但朱迪诺对此犹豫不决，担心“站在FDA的对立面”。德沃特曾恳求FDA工作人员书面承诺公司不会在以后受到处罚，但毫无进展。

他现在正在考虑更奇特的选择：洪都拉斯私人城市Próspera的一家诊所，该诊所销售未经证实的干细胞和基因疗法。科学家和生物伦理学家警告不要选择这类“离岸”诊所，哈佛大学的亚伦·凯塞尔海姆认为，患者“应该得到经过严格评估的治疗”，以便他们了解自己将要接受什么。但德沃特反驳说：“我是一个完全成熟的人。我可以去拉斯维加斯把钱全输在扑克上，或者买一把消音步枪。为什么我不能决定购买一种可能改变我儿子整个人生轨迹的潜在治疗方法？”这是一个合理的观点——除了科学本应是拯救我们于最糟糕的拉斯维加斯冲动的东西。