ブロディ・デヴォートが2023年3月に生まれたとき、両親は通常の節目を期待していた：初めての言葉、初めての一歩、初めての蟻地獄に立って蟻に食われること。しかし、ブロディは言葉、運動、協調性の重要な発達の節目を逃し始め、2歳半の遺伝子検査でクレアチン輸送体欠損症（CTD）と診断された。これは、脳と筋肉が発達に必要なエネルギーを欠く稀な疾患だ。治療法はないが、開発中の薬があるかもしれない。それは動物と48人の健康な成人でのみ試験されており、医師は処方できない。しかし、モンタナ州の新しい法律のおかげで、彼の父デヴォートはそれを手に入れられるかもしれない。少なくとも理論上は。

ブロディは現在3歳で、「幸せで、好奇心旺盛で、愛情深い小さな男の子」だが、コミュニケーションに苦労している。「彼は言葉を持っていない、本当に」とデヴォートは言う。彼は暑い、寒い、空腹、痛みを両親に伝えられない。最近、彼は蟻地獄に立ち、ヒアリが「彼の足を食べ尽くした」が、彼はただ見ていただけだった。彼はまた筋力が弱く、腕は9ヶ月の妹よりも細い。しかしデヴォートが最も心配しているのはブロディの神経発達だ。なぜなら、幼児の脳は非常に「可塑性」が高く、初期の数年が重要だからだ。

ここで登場するのが、フランスのバイオテクノロジー企業セレス・ブレイン・セラピューティクスだ。彼らはクレアチンを直接脳に届ける点鼻薬を開発しており、輸送体欠損を回避する。CEOのトーマス・ジュディノーは、マウスでの結果は有望であり、健康な成人での第I相試験は完了している（ただし未発表）と述べる。しかし、この薬はCTD患者や子供では試験されておらず、第II相試験はフランスで行われる予定で、ブロディには遠すぎる。FDAの拡張アクセスプログラムは対象外だ。なぜなら、この薬はFDAに登録されておらず、FDA基準で製造されていないからだ。たとえ承認されても、米国市場に出るまでには何年もかかり、その頃にはブロディは「可塑性の窓」を過ぎているかもしれない。

そこでデヴォートはモンタナ州に目を向けている。同州は2015年から「試す権利」法があり、末期患者に未承認薬へのアクセスを認めている。2023年には、第I相試験を通過した薬を対象に、非末期患者にも拡大された。先週末、保健福祉省が診療所の規則を最終決定し、実験的治療審査委員会（ETRB）がまもなく最初の2件の申請を審査する。セレスはモンタナの診療所を通じて治療を販売する申請ができるが、ジュディノーは「FDAの逆鱗に触れる」ことを懸念し、乗り気ではない。デヴォートはFDA職員に、後日企業が罰せられないという書面による約束を求めて嘆願してきたが、進展はない。

彼は現在、さらにエキゾチックな選択肢を検討している：ホンジュラスのプライベートシティ、プロスペラにある診療所で、未検証の幹細胞治療や遺伝子治療を販売している。科学者や生命倫理学者は、そのような「オフショア」診療所に警告を発しており、ハーバード大学のアーロン・ケッセルハイムは、患者は「自分が何に足を踏み入れるのかを知るために、治療が厳密に評価されるべきだ」と主張する。しかしデヴォートは反論する：「私は大人だ。ラスベガスに行ってポーカーで全財産を失うことも、サイレンサー付きライフルを買うこともできる。どうして、息子の人生の軌道を変えるかもしれない潜在的な治療を購入する決断ができないのか？」それはもっともな指摘だ。ただし、科学は私たちを最悪のラスベガス的衝動から救うもののはずだ。