Cuando Brody DeVault nació en marzo de 2023, sus padres esperaban los hitos habituales: primeras palabras, primeros pasos, primera vez de pie sobre un hormiguero de hormigas de fuego mientras era devorado vivo. Pero Brody comenzó a perder hitos clave del desarrollo en el habla, el movimiento y la coordinación, y una prueba genética a los dos años y medio reveló deficiencia del transportador de creatina (DTC), una condición rara en la que el cerebro y los músculos carecen de la energía que necesitan para desarrollarse. No hay cura, pero hay un fármaco en desarrollo que podría ayudar. Solo se ha probado en animales y en 48 adultos sanos, por lo que los médicos no pueden recetarlo. Pero gracias a una nueva ley de Montana, su padre, DeVault, podría obtenerlo, al menos en teoría.

Brody ahora tiene tres años, un 'niño pequeño feliz, curioso y cariñoso' que lucha por comunicarse. 'No tiene palabras, realmente', dice DeVault. No puede decirle a sus padres si tiene calor, frío, hambre o dolor; recientemente, se paró sobre un hormiguero mientras las hormigas de fuego 'se dieron un festín con sus pies', y él solo miró. También tiene debilidad muscular, con brazos más delgados que los de su hermana de nueve meses. Pero a DeVault le preocupa más el desarrollo neurológico de Brody, porque los cerebros de los niños pequeños son excepcionalmente 'plásticos', y esos primeros años son cruciales.

Entra Ceres Brain Therapeutics, una biotecnológica francesa que desarrolla un aerosol nasal que administra creatina directamente al cerebro, evitando el defecto del transportador. El CEO Thomas Joudinaud dice que los resultados en ratones son prometedores, y un ensayo de fase I en adultos sanos está completo (aunque no publicado). Pero el fármaco no se ha probado en pacientes con DTC ni en niños, y un ensayo de fase II se realizará en Francia, demasiado lejos para Brody. El programa de acceso expandido de la FDA está descartado, porque el fármaco no está registrado en la FDA y no se fabrica según los estándares de la FDA. Incluso si se aprobara, faltan años para que llegue al mercado estadounidense, y para entonces Brody podría haber 'pasado su ventana de plasticidad'.

Así que DeVault está mirando a Montana, que tiene una ley de 'derecho a intentar' desde 2015, que permite a pacientes con enfermedades terminales acceder a fármacos no aprobados. En 2023, el estado la amplió a pacientes no terminales, siempre que los fármacos hayan superado la fase I. El fin de semana pasado, el Departamento de Salud y Servicios Humanos finalizó las reglas para las clínicas, y una Junta de Revisión de Tratamientos Experimentales (ETRB) revisará pronto sus dos primeras solicitudes. Ceres podría solicitar vender su tratamiento a través de una clínica en Montana, pero Joudinaud se muestra reacio, preocupado por 'ponerse del lado equivocado de la FDA'. DeVault ha suplicado a los empleados de la FDA una promesa por escrito de que las empresas no serán penalizadas más tarde, pero no hay progreso.

Ahora está considerando opciones aún más exóticas: una clínica en Próspera, una ciudad privada en Honduras, que vende terapias no probadas con células madre y genes. Los científicos y bioéticos advierten contra tales clínicas 'offshore', y Aaron Kesselheim de Harvard argumenta que los pacientes 'merecen que los tratamientos sean evaluados rigurosamente' para saber en qué se están metiendo. Pero DeVault contraataca: 'Soy un ser humano adulto. Puedo ir a Las Vegas y gastarlo todo en póker, o comprar un rifle silenciado. ¿Cómo es que no puedo tomar la decisión de comprar un tratamiento potencial que podría cambiar toda la trayectoria de la vida de mi hijo?' Es un punto justo, excepto que se supone que la ciencia es lo que nos salva de nuestros peores impulsos de Las Vegas.