Als Brody DeVault im März 2023 geboren wurde, erwarteten seine Eltern die üblichen Meilensteine: erste Worte, erste Schritte, zum ersten Mal auf einem Feuerameisenhügel stehen, während man bei lebendigem Leib aufgefressen wird. Aber Brody begann, wichtige Entwicklungsmeilensteine in Sprache, Bewegung und Koordination zu verpassen, und ein Gentest im Alter von zweieinhalb Jahren ergab einen Kreatin-Transporter-Mangel (CTD) – eine seltene Erkrankung, bei der Gehirn und Muskeln die Energie fehlt, die sie für ihre Entwicklung benötigen. Es gibt keine Heilung, aber es gibt ein Medikament in Entwicklung, das helfen könnte. Es wurde bisher nur an Tieren und 48 gesunden Erwachsenen getestet, daher dürfen Ärzte es nicht verschreiben. Aber dank eines neuen Gesetzes in Montana könnte sein Vater, DeVault, es vielleicht bekommen – zumindest theoretisch.

Brody ist jetzt drei Jahre alt, ein 'fröhlicher, neugieriger und liebevoller kleiner Junge', der Schwierigkeiten hat zu kommunizieren. 'Er hat wirklich keine Worte', sagt DeVault. Er kann seinen Eltern nicht sagen, ob ihm heiß, kalt, hungrig oder schmerzhaft ist – kürzlich stand er auf einem Ameisenhügel, während Feuerameisen 'seine Füße bearbeiteten', und er schaute nur zu. Er hat auch Muskelschwäche, mit Armen, die dünner sind als die seiner neun Monate alten Schwester. Aber DeVault macht sich am meisten Sorgen um Brodys neurologische Entwicklung, denn die Gehirne von Kleinkindern sind außergewöhnlich 'plastisch', und diese frühen Jahre sind entscheidend.

Hier kommt Ceres Brain Therapeutics ins Spiel, ein französisches Biotech-Unternehmen, das ein Nasenspray entwickelt, das Kreatin direkt ins Gehirn bringt und den Transporterdefekt umgeht. CEO Thomas Joudinaud sagt, die Ergebnisse bei Mäusen seien vielversprechend, und eine Phase-I-Studie an gesunden Erwachsenen sei abgeschlossen (wenn auch unveröffentlicht). Aber das Medikament wurde weder an CTD-Patienten noch an Kindern getestet, und eine Phase-II-Studie wird in Frankreich stattfinden – zu weit für Brody. Das erweiterte Zugangsprogramm der FDA ist ausgeschlossen, weil das Medikament nicht bei der FDA registriert ist und nicht nach FDA-Standards hergestellt wird. Selbst wenn es zugelassen würde, wäre es Jahre von der US-Markteinführung entfernt, und Brody könnte bis dahin 'sein Plastizitätsfenster verpasst haben'.

Also schaut DeVault auf Montana, das seit 2015 ein 'Right to Try'-Gesetz hat, das todkranken Patienten Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten ermöglicht. Im Jahr 2023 erweiterte der Staat es auf nicht todkranke Patienten, vorausgesetzt, die Medikamente haben Phase I bestanden. Letztes Wochenende hat das Gesundheitsministerium endgültige Regeln für Kliniken festgelegt, und ein Prüfungsausschuss für experimentelle Behandlungen (ETRB) wird bald seine ersten beiden Anträge prüfen. Ceres könnte sich bewerben, seine Behandlung über eine Klinik in Montana zu verkaufen, aber Joudinaud zögert, aus Sorge, 'auf der falschen Seite der FDA zu landen'. DeVault hat FDA-Mitarbeiter um eine schriftliche Zusage gebeten, dass Unternehmen später nicht bestraft werden, aber ohne Erfolg.

Er erwägt nun noch exotischere Optionen: eine Klinik in Próspera, einer privaten Stadt in Honduras, die unbewiesene Stammzell- und Gentherapien verkauft. Wissenschaftler und Bioethiker warnen vor solchen 'Offshore'-Kliniken, und Harvard-Professor Aaron Kesselheim argumentiert, dass Patienten 'es verdienen, dass Behandlungen streng bewertet werden', damit sie wissen, worauf sie sich einlassen. Aber DeVault kontert: 'Ich bin ein erwachsener Mensch. Ich kann nach Vegas gehen und alles beim Poker verlieren oder ein schallgedämpftes Gewehr kaufen. Warum kann ich nicht die Entscheidung treffen, eine potenzielle Behandlung zu kaufen, die den gesamten Lebensweg meines Sohnes verändern könnte?' Das ist ein fairer Punkt – außer dass die Wissenschaft das Ding sein soll, das uns vor unseren schlimmsten Vegas-Impulsen bewahrt.