Toen Brody DeVault in maart 2023 werd geboren, verwachtten zijn ouders de gebruikelijke mijlpalen: eerste woordjes, eerste stapjes, eerste keer op een vuurmierenheuvel staan terwijl je levend wordt opgegeten. Maar Brody begon belangrijke ontwikkelingsmijlpalen te missen op het gebied van spraak, beweging en coördinatie, en een genetische test op tweeënhalfjarige leeftijd onthulde creatinetransporterdeficiëntie (CTD) - een zeldzame aandoening waarbij de hersenen en spieren de energie missen die ze nodig hebben om zich te ontwikkelen. Er is geen genezing, maar er is een medicijn in ontwikkeling dat zou kunnen helpen. Het is alleen getest op dieren en 48 gezonde volwassenen, dus artsen kunnen het niet voorschrijven. Maar dankzij een nieuwe wet in Montana zou zijn vader, DeVault, het misschien kunnen krijgen - althans in theorie.

Brody is nu drie, een 'blij, nieuwsgierig en lief klein jongetje' dat moeite heeft met communiceren. 'Hij heeft eigenlijk geen woorden', zegt DeVault. Hij kan zijn ouders niet vertellen of hij het warm, koud, hongerig of pijn heeft - onlangs stond hij op een mierenhoop terwijl vuurmieren 'zijn voeten te lijf gingen', en hij keek alleen maar. Hij heeft ook spierzwakte, met armen dunner dan die van zijn negen maanden oude zusje. Maar DeVault maakt zich het meest zorgen over Brody's neurologische ontwikkeling, omdat de hersenen van peuters uitzonderlijk 'plastisch' zijn en die vroege jaren cruciaal zijn.

Enter Ceres Brain Therapeutics, een Frans biotechbedrijf dat een neusspray ontwikkelt die creatine rechtstreeks aan de hersenen levert, waarbij het transporterdefect wordt omzeild. CEO Thomas Joudinaud zegt dat resultaten bij muizen veelbelovend zijn en dat een fase I-studie bij gezonde volwassenen is afgerond (maar niet gepubliceerd). Maar het medicijn is niet getest bij CTD-patiënten of kinderen, en een fase II-studie zal in Frankrijk plaatsvinden - te ver voor Brody. Het expanded access-programma van de FDA is uitgesloten, omdat het medicijn niet bij de FDA is geregistreerd en niet volgens FDA-normen is vervaardigd. Zelfs als het wordt goedgekeurd, is het nog jaren verwijderd van de Amerikaanse markt, en Brody zou tegen die tijd 'zijn plasticiteitsvenster voorbij' kunnen zijn.

Dus kijkt DeVault naar Montana, dat sinds 2015 een 'right to try'-wet heeft, die terminaal zieke patiënten toegang geeft tot niet-goedgekeurde medicijnen. In 2023 breidde de staat dit uit naar niet-terminaal zieke patiënten, op voorwaarde dat de medicijnen fase I hebben doorstaan. Afgelopen weekend finaliseerde het Department of Health and Human Services regels voor klinieken, en een Experimental Treatment Review Board (ETRB) zal binnenkort zijn eerste twee aanvragen beoordelen. Ceres zou kunnen aanvragen om zijn behandeling via een kliniek in Montana te verkopen, maar Joudinaud is terughoudend, bezorgd over 'aan de verkeerde kant van de FDA te komen'. DeVault heeft FDA-medewerkers gesmeekt om een schriftelijke belofte dat bedrijven later niet worden gestraft, maar zonder resultaat.

Hij overweegt nu nog exotischere opties: een kliniek in Próspera, een privéstad in Honduras, die onbewezen stamcel- en gentherapieën verkoopt. Wetenschappers en bio-ethici waarschuwen tegen dergelijke 'offshore'-klinieken, en Aaron Kesselheim van Harvard stelt dat patiënten 'verdienen dat behandelingen rigoureus worden beoordeeld' zodat ze weten waar ze aan beginnen. Maar DeVault verzet zich: 'Ik ben een volwassen mens. Ik kan naar Vegas gaan en alles vergokken, of een geluiddemper kopen. Waarom kan ik geen beslissing nemen om een mogelijke behandeling te kopen die de hele levensloop van mijn zoon zou kunnen veranderen?' Het is een terecht punt - behalve dat wetenschap verondersteld wordt het ding te zijn dat ons redt van onze slechtste Vegas-impulsen.