Brody DeVault Mart 2023'te doğduğunda, ailesi olağan dönüm noktalarını bekliyordu: ilk kelimeler, ilk adımlar, ilk kez bir ateş karıncası yuvasında durup canlı canlı yenmek. Ama Brody konuşma, hareket ve koordinasyonda önemli gelişimsel dönüm noktalarını kaçırmaya başladı ve iki buçuk yaşında yapılan genetik test, kreatin taşıyıcı eksikliğini (CTD) ortaya çıkardı - beyin ve kasların gelişmek için ihtiyaç duyduğu enerjiden yoksun olduğu nadir bir durum. Tedavisi yok, ancak yardımcı olabilecek geliştirilme aşamasında bir ilaç var. Sadece hayvanlarda ve 48 sağlıklı yetişkinde test edildi, bu yüzden doktorlar reçete edemiyor. Ama Montana'nın yeni bir yasası sayesinde, babası DeVault bunu alabilir - en azından teorik olarak.

Brody şimdi üç yaşında, iletişim kurmakta zorlanan 'mutlu, meraklı ve sevgi dolu küçük bir çocuk'. DeVault, 'Hiç kelimesi yok, gerçekten' diyor. Sıcak mı, soğuk mu, aç mı, acı mı çekiyor mu ailesine söyleyemiyor - geçenlerde bir karınca yuvasının üzerinde dururken ateş karıncaları 'ayaklarını kemirdi' ve o sadece baktı. Ayrıca kas zayıflığı var; kolları dokuz aylık kız kardeşininkinden daha ince. Ama DeVault en çok Brody'nin nörolojik gelişiminden endişeli, çünkü yürümeye başlayan çocukların beyinleri son derece 'plastiktir' ve bu erken yıllar çok önemlidir.

İşte karşınızda Ceres Brain Therapeutics: kreatini doğrudan beyne taşıyarak taşıyıcı kusurunu atlayan bir burun spreyi geliştiren Fransız bir biyoteknoloji şirketi. CEO Thomas Joudinaud, farelerdeki sonuçların umut verici olduğunu ve sağlıklı yetişkinlerde yapılan faz I denemesinin tamamlandığını (ancak yayınlanmadığını) söylüyor. Ancak ilaç CTD hastalarında veya çocuklarda test edilmedi ve faz II denemesi Fransa'da yapılacak - Brody için çok uzak. FDA'nın genişletilmiş erişim programı devre dışı, çünkü ilaç FDA'ya kayıtlı değil ve FDA standartlarına göre üretilmiyor. Onaylansa bile, ABD pazarına çıkması yıllar alır ve Brody o zamana kadar 'plastisite penceresini' kaçırmış olabilir.

Bu yüzden DeVault, 2015'ten beri ölümcül hastaların onaylanmamış ilaçlara erişmesine izin veren bir 'deneme hakkı' yasasına sahip olan Montana'ya bakıyor. 2023'te eyalet, ilaçların faz I'i geçmesi koşuluyla bu hakkı ölümcül olmayan hastaları da kapsayacak şekilde genişletti. Geçen hafta sonu, Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı klinikler için kuralları kesinleştirdi ve bir Deneysel Tedavi İnceleme Kurulu (ETRB) yakında ilk iki başvuruyu inceleyecek. Ceres, tedavisini Montana'daki bir klinik aracılığıyla satmak için başvurabilir, ancak Joudinaud isteksiz; 'FDA'nın yanlış tarafında yer almaktan' endişeli. DeVault, FDA yetkililerine şirketlerin daha sonra cezalandırılmayacağına dair yazılı bir güvence için yalvardı, ancak ilerleme yok.

Şimdi daha da egzotik seçenekleri değerlendiriyor: Honduras'taki özel bir şehir olan Próspera'da kanıtlanmamış kök hücre ve gen terapileri satan bir klinik. Bilim insanları ve biyoetikçiler bu tür 'denizaşırı' kliniklere karşı uyarıyor ve Harvard'dan Aaron Kesselheim, hastaların 'neye bulaştıklarını bilmeleri için tedavilerin titizlikle değerlendirilmesini hak ettiklerini' savunuyor. Ama DeVault buna karşı çıkıyor: 'Ben tam yetişkin bir insanım. Vegas'a gidip her şeyi pokerde kaybedebilirim ya da susturuculu bir tüfek satın alabilirim. Oğlumun tüm hayatının gidişatını değiştirebilecek potansiyel bir tedaviyi satın alma kararı alamıyorum da neden?' Bu adil bir nokta - bilimin bizi en kötü Vegas dürtülerimizden kurtarması gereken şey olduğu gerçeği hariç.