मोंटाना का 'राइट टू ट्राई' कानून: क्योंकि विज्ञान का इंतज़ार करना बेवकूफों के लिए है
एक पिता की अपने तीन साल के बेटे के लिए एक अप्रमाणित दवा पाने की कोशिश, मोंटाना के 'राइट टू ट्राई' कानून के कारण - क्योंकि जब आपके पास आशा और प्रार्थना हो तो एफडीए अनुमोदन की क्या जरूरत है?
जब ब्रॉडी डिवॉल्ट का जन्म मार्च 2023 में हुआ, तो उसके माता-पिता ने सामान्य मील के पत्थरों की उम्मीद की: पहले शब्द, पहले कदम, पहली बार चींटियों के टीले पर खड़े होकर जिंदा खाए जाना। लेकिन ब्रॉडी ने भाषण, गति और समन्वय में विकास के प्रमुख मील के पत्थरों को पार करना शुरू कर दिया, और ढाई साल की उम्र में एक आनुवंशिक परीक्षण से पता चला कि उसे क्रिएटिन ट्रांसपोर्टर की कमी (सीटीडी) है - एक दुर्लभ स्थिति जहां मस्तिष्क और मांसपेशियों में विकास के लिए आवश्यक ऊर्जा की कमी होती है। इसका कोई इलाज नहीं है, लेकिन एक दवा विकास में है जो मदद कर सकती है। इसका परीक्षण केवल जानवरों और 48 स्वस्थ वयस्कों पर किया गया है, इसलिए डॉक्टर इसे लिख नहीं सकते। लेकिन एक नए मोंटाना कानून के लिए धन्यवाद, उसके पिता, डिवॉल्ट, इसे प्राप्त करने में सक्षम हो सकते हैं - कम से कम सिद्धांत रूप में।
ब्रॉडी अब तीन साल का है, एक 'खुश, जिज्ञासु और प्यारा छोटा लड़का' जो संवाद करने के लिए संघर्ष करता है। 'उसके पास वास्तव में कोई शब्द नहीं है,' डिवॉल्ट कहते हैं। वह अपने माता-पिता को नहीं बता सकता कि वह गर्म है, ठंडा है, भूखा है, या दर्द में है - हाल ही में, वह एक चींटी के टीले पर खड़ा था जबकि आग की चींटियों ने 'उसके पैरों पर हमला किया,' और उसने बस देखा। उसे मांसपेशियों में कमजोरी भी है, उसकी बाहें उसकी नौ महीने की बहन की तुलना में पतली हैं। लेकिन डिवॉल्ट सबसे ज्यादा ब्रॉडी के तंत्रिका संबंधी विकास के बारे में चिंतित है, क्योंकि बच्चों के दिमाग असाधारण रूप से 'प्लास्टिक' होते हैं, और वे शुरुआती साल महत्वपूर्ण होते हैं।
यहाँ सेरेस ब्रेन थेरेप्यूटिक्स आता है, एक फ्रांसीसी बायोटेक जो एक नाक स्प्रे विकसित कर रहा है जो क्रिएटिन को सीधे मस्तिष्क तक पहुंचाता है, ट्रांसपोर्टर दोष को दरकिनार करते हुए। सीईओ थॉमस जौडिनॉड कहते हैं कि चूहों में परिणाम आशाजनक हैं, और स्वस्थ वयस्कों में एक चरण I परीक्षण पूरा हो चुका है (हालांकि अप्रकाशित)। लेकिन दवा का सीटीडी रोगियों या बच्चों में परीक्षण नहीं किया गया है, और एक चरण II परीक्षण फ्रांस में होगा - ब्रॉडी के लिए बहुत दूर। एफडीए का विस्तारित पहुंच कार्यक्रम बाहर है, क्योंकि दवा एफडीए के साथ पंजीकृत नहीं है और एफडीए मानकों के अनुसार निर्मित नहीं है। यहां तक कि अगर अनुमोदित हो जाता है, तो यह अमेरिकी बाजार से सालों दूर है, और ब्रॉडी तब तक 'अपनी प्लास्टिसिटी विंडो' पार कर चुका होगा।
इसलिए डिवॉल्ट मोंटाना की ओर देख रहे हैं, जिसके पास 2015 से 'राइट टू ट्राई' कानून है, जो लाइलाज बीमारियों वाले रोगियों को अनुमोदित दवाओं तक पहुंच की अनुमति देता है। 2023 में, राज्य ने इसे गैर-लाइलाज रोगियों तक बढ़ा दिया, बशर्ते दवाओं ने चरण I पार कर लिया हो। पिछले सप्ताहांत, स्वास्थ्य और मानव सेवा विभाग ने क्लीनिकों के लिए नियमों को अंतिम रूप दिया, और एक प्रायोगिक उपचार समीक्षा बोर्ड (ईटीआरबी) जल्द ही अपने पहले दो आवेदनों की समीक्षा करेगा। सेरेस एक मोंटाना क्लिनिक के माध्यम से अपने उपचार को बेचने के लिए आवेदन कर सकता है, लेकिन जौडिनॉड अनिच्छुक हैं, 'एफडीए के गलत पक्ष में आने' की चिंता करते हुए। डिवॉल्ट ने एफडीए कर्मचारियों से एक लिखित वादा करने की भीख मांगी है कि कंपनियों को बाद में दंडित नहीं किया जाएगा, लेकिन कोई प्रगति नहीं हुई है।
वह अब और भी विदेशी विकल्पों पर विचार कर रहे हैं: होंडुरास के एक निजी शहर प्रोस्पेरा में एक क्लिनिक, जो अप्रमाणित स्टेम-सेल और जीन थेरेपी बेचता है। वैज्ञानिक और बायोएथिसिस्ट ऐसे 'अपतटीय' क्लीनिकों के खिलाफ चेतावनी देते हैं, और हार्वर्ड के आरोन केसलहाइम का तर्क है कि रोगी 'उपचारों का कठोरता से मूल्यांकन किए जाने के योग्य हैं' ताकि वे जान सकें कि वे क्या कर रहे हैं। लेकिन डिवॉल्ट पलटवार करते हैं: 'मैं एक पूर्ण विकसित इंसान हूं। मैं वेगास जाकर पोकर में सब कुछ उड़ा सकता हूं, या एक साइलेंस्ड राइफल खरीद सकता हूं। मैं अपने बेटे के जीवन की पूरी दिशा बदल सकने वाले संभावित उपचार को खरीदने का निर्णय क्यों नहीं ले सकता?' यह एक उचित बिंदु है - सिवाय इसके कि विज्ञान को हमें हमारे सबसे बुरे वेगास आवेगों से बचाने वाला माना जाता है।
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