Quando Brody DeVault nasceu em março de 2023, seus pais esperavam os marcos habituais: primeiras palavras, primeiros passos, primeira vez em pé sobre um formigueiro sendo devorado vivo. Mas Brody começou a perder marcos importantes de desenvolvimento na fala, movimento e coordenação, e um teste genético aos dois anos e meio revelou deficiência do transportador de creatina (CTD) - uma condição rara em que o cérebro e os músculos não têm a energia necessária para se desenvolver. Não há cura, mas há um medicamento em desenvolvimento que pode ajudar. Ele só foi testado em animais e em 48 adultos saudáveis, então os médicos não podem prescrevê-lo. Mas graças a uma nova lei de Montana, seu pai, DeVault, pode conseguir obtê-lo - pelo menos em teoria.

Brody agora tem três anos, um 'menino feliz, curioso e amoroso' que luta para se comunicar. 'Ele não tem palavras, realmente', diz DeVault. Ele não pode dizer aos pais se está com calor, frio, fome ou dor - recentemente, ele ficou em um formigueiro enquanto formigas de fogo 'atacaram seus pés', e ele apenas olhou. Ele também tem fraqueza muscular, com braços mais finos que os de sua irmã de nove meses. Mas DeVault está mais preocupado com o desenvolvimento neurológico de Brody, porque os cérebros das crianças pequenas são excepcionalmente 'plásticos', e esses primeiros anos são cruciais.

Entre em cena a Ceres Brain Therapeutics, uma biotecnológica francesa que desenvolve um spray nasal que entrega creatina diretamente ao cérebro, contornando o defeito do transportador. O CEO Thomas Joudinaud diz que os resultados em camundongos são promissores, e um teste de fase I em adultos saudáveis está completo (embora não publicado). Mas o medicamento não foi testado em pacientes com CTD ou em crianças, e um teste de fase II será na França - longe demais para Brody. O programa de acesso expandido da FDA está descartado, porque o medicamento não é registrado na FDA e não é fabricado de acordo com os padrões da FDA. Mesmo que aprovado, está a anos do mercado dos EUA, e Brody pode estar 'além da janela de plasticidade' até lá.

Então DeVault está olhando para Montana, que tem uma lei de 'direito de tentar' desde 2015, permitindo que pacientes terminais tenham acesso a medicamentos não aprovados. Em 2023, o estado expandiu para pacientes não terminais, desde que os medicamentos tenham passado pela fase I. No fim de semana passado, o Departamento de Saúde e Serviços Humanos finalizou regras para clínicas, e um Conselho de Revisão de Tratamentos Experimentais (ETRB) analisará suas duas primeiras solicitações em breve. A Ceres poderia se candidatar a vender seu tratamento através de uma clínica em Montana, mas Joudinaud está relutante, preocupado em 'ficar do lado errado da FDA'. DeVault implorou a funcionários da FDA por uma promessa por escrito de que as empresas não serão penalizadas depois, mas sem progresso.

Ele agora está considerando opções ainda mais exóticas: uma clínica em Próspera, uma cidade privada em Honduras, que vende terapias não comprovadas com células-tronco e genes. Cientistas e bioeticistas alertam contra tais clínicas 'offshore', e Aaron Kesselheim, de Harvard, argumenta que os pacientes 'merecem que os tratamentos sejam rigorosamente avaliados' para saberem no que estão se metendo. Mas DeVault rebate: 'Sou um ser humano adulto. Posso ir a Las Vegas e gastar tudo em pôquer, ou comprar um rifle silencioso. Como não posso tomar a decisão de comprar um tratamento potencial que pode mudar toda a trajetória da vida do meu filho?' É um ponto justo - exceto que a ciência é supostamente a coisa que nos salva dos nossos piores impulsos de Las Vegas.