Quand Brody DeVault est né en mars 2023, ses parents s'attendaient aux étapes habituelles : premiers mots, premiers pas, première fois debout sur une fourmilière en se faisant dévorer vivant. Mais Brody a commencé à manquer des étapes clés du développement dans la parole, le mouvement et la coordination, et un test génétique à deux ans et demi a révélé un déficit en transporteur de créatine (DTC) - une maladie rare où le cerveau et les muscles manquent de l'énergie nécessaire à leur développement. Il n'y a pas de remède, mais il existe un médicament en développement qui pourrait aider. Il n'a été testé que sur des animaux et 48 adultes en bonne santé, donc les médecins ne peuvent pas le prescrire. Mais grâce à une nouvelle loi du Montana, son père, DeVault, pourrait peut-être l'obtenir - du moins en théorie.

Brody a maintenant trois ans, un « petit garçon heureux, curieux et aimant » qui a du mal à communiquer. « Il n'a pas de mots, vraiment », dit DeVault. Il ne peut pas dire à ses parents s'il a chaud, froid, faim ou s'il a mal - récemment, il s'est tenu sur une fourmilière pendant que les fourmis de feu « s'en donnaient à cœur joie sur ses pieds », et il a simplement regardé. Il a aussi une faiblesse musculaire, avec des bras plus maigres que ceux de sa sœur de neuf mois. Mais DeVault est surtout inquiet pour le développement neurologique de Brody, car le cerveau des tout-petits est exceptionnellement « plastique », et ces premières années sont cruciales.

Entrez Ceres Brain Therapeutics, une biotech française qui développe un spray nasal qui délivre de la créatine directement au cerveau, contournant le défaut de transporteur. Le PDG Thomas Joudinaud dit que les résultats chez la souris sont prometteurs, et un essai de phase I chez des adultes en bonne santé est terminé (bien que non publié). Mais le médicament n'a pas été testé chez des patients atteints de DTC ou des enfants, et un essai de phase II aura lieu en France - trop loin pour Brody. Le programme d'accès élargi de la FDA est exclu, car le médicament n'est pas enregistré auprès de la FDA et n'est pas fabriqué selon les normes de la FDA. Même s'il était approuvé, il est à des années du marché américain, et Brody pourrait avoir « dépassé sa fenêtre de plasticité » d'ici là.

Alors DeVault se tourne vers le Montana, qui a une loi sur le « droit d'essayer » depuis 2015, permettant aux patients en phase terminale d'accéder à des médicaments non approuvés. En 2023, l'État l'a étendue aux patients non en phase terminale, à condition que les médicaments aient passé la phase I. Le week-end dernier, le ministère de la Santé et des Services sociaux a finalisé les règles pour les cliniques, et un comité d'examen des traitements expérimentaux (ETRB) examinera bientôt ses deux premières demandes. Ceres pourrait demander à vendre son traitement via une clinique du Montana, mais Joudinaud est réticent, craignant de « se mettre du mauvais côté de la FDA ». DeVault a supplié les employés de la FDA d'obtenir une promesse écrite que les entreprises ne seront pas pénalisées plus tard, mais sans progrès.

Il envisage maintenant des options encore plus exotiques : une clinique à Próspera, une ville privée au Honduras, qui vend des thérapies non prouvées à base de cellules souches et de gènes. Les scientifiques et les bioéthiciens mettent en garde contre ces cliniques « offshore », et Aaron Kesselheim de Harvard fait valoir que les patients « méritent que les traitements soient rigoureusement évalués » afin de savoir dans quoi ils s'engagent. Mais DeVault rétorque : « Je suis un adulte à part entière. Je peux aller à Vegas et tout perdre au poker, ou acheter un fusil à silencieux. Comment se fait-il que je ne puisse pas prendre la décision d'acheter un traitement potentiel qui pourrait changer toute la trajectoire de la vie de mon fils ? » C'est un argument valable - sauf que la science est censée être ce qui nous sauve de nos pires impulsions de Vegas.