Când Brody DeVault s-a născut în martie 2023, părinții lui se așteptau la reperele obișnuite: primele cuvinte, primii pași, prima dată când stătea pe un mușuroi de furnici în timp ce era mâncat de viu. Dar Brody a început să rateze repere cheie de dezvoltare în vorbire, mișcare și coordonare, iar un test genetic la vârsta de doi ani și jumătate a dezvăluit deficit de transporter de creatină (CTD) - o afecțiune rară în care creierul și mușchii nu au energia necesară pentru a se dezvolta. Nu există leac, dar există un medicament în dezvoltare care ar putea ajuta. A fost testat doar pe animale și pe 48 de adulți sănătoși, așa că medicii nu îl pot prescrie. Dar datorită unei noi legi din Montana, tatăl său, DeVault, ar putea să îl obțină - cel puțin teoretic.

Brody are acum trei ani, un 'băiețel fericit, curios și iubitor' care se străduiește să comunice. 'Nu are cuvinte, practic', spune DeVault. Nu poate să le spună părinților dacă îi este cald, frig, foame sau îl doare ceva - recent, a stat pe un mușuroi de furnici în timp ce furnicile roșii 'i-au făcut zile fripte la picioare', iar el doar s-a uitat. Are și slăbiciune musculară, cu brațe mai subțiri decât ale surorii sale de nouă luni. Dar DeVault este cel mai îngrijorat de dezvoltarea neurologică a lui Brody, pentru că creierele copiilor mici sunt excepțional de 'plastice', iar acești ani timpurii sunt cruciali.

Intră în scenă Ceres Brain Therapeutics, o biotehnologie franceză care dezvoltă un spray nazal care furnizează creatină direct la creier, ocolind defectul de transporter. CEO-ul Thomas Joudinaud spune că rezultatele la șoareci sunt promițătoare, iar un studiu de fază I pe adulți sănătoși este complet (deși nepublicat). Dar medicamentul nu a fost testat pe pacienți cu CTD sau pe copii, iar un studiu de fază II va avea loc în Franța - prea departe pentru Brody. Programul de acces extins al FDA este exclus, pentru că medicamentul nu este înregistrat la FDA și nu este fabricat conform standardelor FDA. Chiar dacă ar fi aprobat, este la ani distanță de piața americană, iar Brody ar putea fi 'depășit de fereastra de plasticitate' până atunci.

Așa că DeVault se uită la Montana, care are o lege a 'dreptului de a încerca' din 2015, permițând pacienților cu boli terminale accesul la medicamente neaprobate. În 2023, statul a extins legea la pacienții non-terminali, cu condiția ca medicamentele să fi trecut de faza I. Weekendul trecut, Departamentul de Sănătate și Servicii Umane a finalizat regulile pentru clinici, iar un Comitet de Revizuire a Tratamentelor Experimentale (ETRB) își va examina în curând primele două cereri. Ceres ar putea aplica pentru a-și vinde tratamentul printr-o clinică din Montana, dar Joudinaud este reticent, îngrijorat de 'a ajunge în dezacord cu FDA'. DeVault a implorat angajații FDA pentru o promisiune scrisă că companiile nu vor fi penalizate ulterior, dar fără progres.

Acum ia în considerare opțiuni și mai exotice: o clinică din Próspera, un oraș privat din Honduras, care vinde terapii cu celule stem și gene neprobate. Oamenii de știință și bioeticienii avertizează împotriva unor astfel de clinici 'offshore', iar Aaron Kesselheim de la Harvard susține că pacienții 'merită ca tratamentele să fie evaluate riguros' pentru a ști în ce se bagă. Dar DeVault ripostează: 'Sunt un om adult. Pot să merg la Vegas și să pierd totul la poker, sau să cumpăr o pușcă cu amortizor. Cum de nu pot lua decizia de a cumpăra un tratament potențial care ar putea schimba întreaga traiectorie a vieții fiului meu?' Este un punct corect - cu excepția faptului că știința este menită să ne salveze de cele mai proaste impulsuri de la Vegas.