W ruchu, który nie zaskoczy nikogo, kto zwracał uwagę na ponure statystyki, amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała przyspieszone zatwierdzenie przełomowej nowej tabletki na najczęstszą postać raka trzustki. Lek o nazwie daraxonrasib blokuje zmutowane białko, które napędza wzrost guza w ponad 90% przypadków raka trzustki – podejście, które umykało producentom leków przez dekady, prawdopodobnie dlatego, że rak jest upartym draniem.

Codzienne tabletki, sprzedawane przez Revolution Medicines pod marką Rasonque, niemal podwoiły czas przeżycia pacjentów w badaniu z udziałem 500 osób z przerzutowym rakiem, który przestał reagować na wcześniejsze leczenie. Pacjenci przyjmujący nowe leczenie żyli średnio 13,2 miesiąca, w porównaniu z 6,7 miesiąca u osób poddanych chemioterapii. Mniej też poważnych skutków ubocznych – bo po co jeszcze dokładać chemii do cierpienia?

Rak trzustki jest jedną z najbardziej śmiertelnych postaci tej choroby, głównie dlatego, że to podstępny mały drań, trudny do wykrycia zanim się rozprzestrzeni. Amerykańskie Towarzystwo Onkologiczne szacuje, że w tym roku w USA zostanie zdiagnozowanych około 67 000 nowych przypadków, a ponad 52 000 osób umrze. Pięcioletni wskaźnik przeżycia wynosi marnych 13%.

Lek zyskał publiczną uwagę wcześniej w tym roku, gdy były senator USA Ben Sasse z Nebraski wspomniał w programie CBS „60 Minutes”, że odczuwa mniejszy ból podczas jego przyjmowania. Ten wzrost zainteresowania skłonił FDA do zezwolenia na „rozszerzony dostęp” przed oficjalnym zatwierdzeniem – bo nic tak nie mówi „trudne czasy” jak były senator zachwalający eksperymentalne leki w telewizji.

Regulatorzy FDA zauważyli, że zatwierdzili lek ponad sześć miesięcy przed planowanym terminem. „Naszym podstawowym obowiązkiem jest dostarczanie pacjentom jak najszybciej większej liczby lekarstw i skutecznych terapii” – powiedział pełniący obowiązki komisarza Kyle Diamantas w oświadczeniu, które prawdopodobnie spotkało się z owacją na stojąco ze strony przemysłu farmaceutycznego.

Lekarze leczący raka trzustki są ostrożnie optymistyczni, że to zatwierdzenie może zapoczątkować więcej nowych opcji, a dziesiątki eksperymentalnych leków jest w fazie rozwoju. W przeciwieństwie do innych nowotworów, które skorzystały z różnych alternatyw dla chemioterapii, rak trzustki był notorycznie trudny do opanowania – częściowo dlatego, że zaangażowane zmutowane białka przez długi czas uważano za „nieuleczalne”. Ale lek Revolution Medicines wykorzystuje coś w rodzaju molekularnego kleju, aby wiązać się z wieloma podtypami Kras. Firma z siedzibą w Redwood City w Kalifornii bada również tę technologię w leczeniu innych nowotworów, w tym raka płuc.

Więc postęp! W samą porę dla tych 67 000 nowych pacjentów, którzy wkrótce zostaną zdiagnozowani. Zdrowie dla nauki i dla FDA za to, że od czasu do czasu porusza się szybciej niż lodowiec.