Studio sui topi scopre che una singola dose di rapamicina inverte i sintomi simili all'autismo in poche ore, ma per favore non provate a casa
Uno studio della UCLA scopre che una singola dose di rapamicina inverte rapidamente ma temporaneamente i sintomi simili all'autismo in topi adulti, indicando nuovi bersagli terapeutici - ma non aspettatevi una prescrizione a breve.
Uno studio della UCLA Health ha scoperto che l'infiammazione durante la gravidanza può produrre cambiamenti duraturi simili all'autismo nella prole. I ricercatori hanno anche scoperto che molti degli effetti cerebrali e comportamentali risultanti potevano essere migliorati rapidamente in età adulta, anche se solo temporaneamente, con una singola dose del farmaco immunosoppressore rapamicina. Perché niente dice 'soluzione rapida' come un farmaco che è anche tossico con l'uso ripetuto.
Ricerche precedenti hanno dimostrato che anche una lieve infiammazione a metà gravidanza può influenzare la prole in via di sviluppo. Le conseguenze riportate includono comportamenti simili all'autismo, crescita cerebrale insolita, convulsioni e maggiore sensibilità a suoni ordinari, tatto e altre esperienze sensoriali. Questi effetti possono continuare in età adulta. In altre parole, il regalo che continua a dare.
Nel nuovo studio, pubblicato su Nature Communications, gli scienziati della UCLA hanno scoperto che una dose di rapamicina ha migliorato la comunicazione cerebrale e il comportamento nei topi colpiti in circa due ore. Quella risposta è stata troppo rapida perché il farmaco potesse riparare i cambiamenti fisici sottostanti nel cervello causati dall'infiammazione materna. Quindi il cervello non è stato riparato, ha solo ricevuto un discorso motivazionale molto efficace.
I ricercatori hanno sottolineato che la rapamicina non dovrebbe essere considerata un trattamento pratico per questi sintomi negli esseri umani. I suoi benefici erano temporanei, l'uso ripetuto può essere tossico e lo studio è stato condotto su topi. Invece, la risposta rapida ha aiutato a rivelare processi biologici che potrebbero guidare lo sviluppo di terapie più sicure e mirate. Traduzione: 'Questa non è una cura, ma è un indizio.'
'Il livello di normalizzazione funzionale raggiunto in questo breve periodo suggerisce nuovi meccanismi attraverso i quali possibili trattamenti potrebbero agire', ha detto l'autore senior dello studio, il dottor Harley Kornblum, direttore del Centro di Ricerca sulle Disabilità Intellettive e dello Sviluppo della UCLA presso il Semel Institute for Neuroscience and Human Behavior. 'Suggerisce che il cervello adulto potrebbe essere più adattabile di quanto pensassimo, anche quando i cambiamenti strutturali sottostanti dello sviluppo precoce sono ancora presenti. Questo ci indica il circuito funzionale del cervello, non solo la sua struttura fisica, come bersaglio per futuri approcci terapeutici.' In altre parole, il cervello è più un problema software che hardware - almeno nei topi.
Studi precedenti hanno scoperto che i bambini nati da madri che sperimentano infiammazione durante la gravidanza possono avere una maggiore probabilità di sviluppare tratti associati all'autismo. Questi possono includere comportamenti ripetitivi, difficoltà con l'interazione sociale, crescita cerebrale ingrandita e alterata elaborazione sensoriale che persiste più tardi nella vita. Quindi, sì, l'infiammazione in gravidanza è una brutta notizia.
La rapamicina ha anche prodotto miglioramenti in precedenti studi sui topi per l'autismo. Il farmaco agisce in parte riducendo l'attività nella via mTOR, un sistema di segnalazione biologica che regola la crescita e la proliferazione cellulare. L'eccessiva attività mTOR è stata collegata ad alcune condizioni correlate all'autismo. Quindi è come abbassare il volume di una via di segnalazione iperattiva.
Tuttavia, gli scienziati non sapevano se gli effetti cerebrali causati dall'infiammazione materna potessero ancora essere alterati in età adulta. Era anche incerto se la rapamicina funzionasse riparando gradualmente la struttura cerebrale o producendo cambiamenti più rapidi nel funzionamento dei circuiti cerebrali. Per indagare, i ricercatori hanno esposto topi gravidi a un lieve stimolo infiammatorio all'inizio della gravidanza. La dose era abbastanza bassa che le madri non si ammalavano significativamente. La loro prole ha successivamente sviluppato infiammazione persistente sia nel cervello che nel resto del corpo. Hanno anche mostrato una lieve ipertrofia cerebrale, segnalazione eccessiva attraverso la via mTOR, comunicazione scarsamente organizzata attraverso le reti cerebrali funzionali e comportamenti associati all'autismo. Essenzialmente, hanno creato un modello murino di autismo.
I ricercatori hanno quindi somministrato alla prole adulta una singola dose di rapamicina. I miglioramenti sono apparsi in quasi tutte le misurazioni esaminate. I neuroni che hanno
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