Hoge cholesterol is een beruchte boosdoener die slagaders verstopt en het risico op hartziekten verhoogt, maar onderzoekers van de Universiteit van Barcelona en de Universiteit van Oregon hebben een nieuwe aanpak bedacht die niet afhankelijk is van statines. In plaats daarvan hebben ze gespecialiseerde DNA-moleculen ingezet, polypurine hairpins (PPRH's) genaamd, om een eiwit genaamd PCSK9 te blokkeren, dat normaal gesproken voorkomt dat cellen LDL-cholesterol opzuigen. Het resultaat? Een daling van 47% in cholesterolgehalte bij muizen na een enkele injectie, volgens een studie gepubliceerd in Biochemical Pharmacology.
Het team, onder leiding van Carles J. Ciudad en Verònica Noé van de Faculteit Farmacie en Voedingswetenschappen en het Instituut voor Nanowetenschappen en Nanotechnologie (IN2UB) van de Universiteit van Barcelona, samen met Nathalie Pamir van de Universiteit van Oregon, ontwierp twee specifieke PPRH's, HpE9 en HpE12, die binden aan het PCSK9-gen en voorkomen dat het wordt getranscribeerd. In levercellen verminderde HpE12 het PCSK9-RNA met 74% en het eiwit met 87%. Bij transgene muizen met het menselijke PCSK9-gen verlaagde een enkele dosis HpE12 de plasma-PCSK9-niveaus met 50% en het cholesterol met 47% op dag drie. De onderzoekers zeggen dat deze methode spierpijn en andere bijwerkingen van statines kan vermijden, en dat het goedkoper en stabieler is dan bestaande gen-silencing therapieën zoals Inclisiran of monoklonale antilichamen. De studie werd gefinancierd door het Spaanse Ministerie van Wetenschap, Innovatie en Universiteiten (MICINN) en de National Institutes of Health (NIH). Als verdere tests de resultaten bevestigen, zou dit een veiligere, meer gerichte manier kunnen zijn om te voorkomen dat je slagaders veranderen in een plaquemuseum.