고콜레스테롤은 동맥을 막고 심장병 위험을 높이는 잘 알려진 위협이지만, 바르셀로나 대학과 오리건 대학의 연구진이 스타틴에 의존하지 않는 새로운 접근법을 개발했습니다. 대신, 그들은 폴리퓨린 헤어핀(PPRH)이라는 특수 DNA 분자를 사용하여 PCSK9라는 단백질을 차단합니다. 이 단백질은 일반적으로 세포가 LDL 콜레스테롤을 흡수하는 것을 방해합니다. 그 결과는? 《Biochemical Pharmacology》에 발표된 연구에 따르면, 단 한 번의 주사로 생쥐의 콜레스테롤 수치가 47% 감소했습니다.
바르셀로나 대학 약학 및 식품 과학부와 나노과학 나노기술 연구소(IN2UB)의 Carles J. Ciudad와 Verònica Noé, 그리고 오리건 대학의 Nathalie Pamir가 이끄는 연구팀은 PCSK9 유전자에 결합하여 전사를 막는 두 가지 특정 PPRH, HpE9와 HpE12를 설계했습니다. 간 세포에서 HpE12는 PCSK9 RNA를 74%, 단백질을 87% 감소시켰습니다. 인간 PCSK9 유전자를 가진 형질전환 생쥐에서 HpE12 단회 주사는 3일째에 혈장 PCSK9 수치를 50%, 콜레스테롤을 47% 낮췄습니다. 연구진은 이 방법이 스타틴과 관련된 근육통 및 기타 부작용을 피할 수 있으며, Inclisiran이나 단일클론 항체 같은 기존 유전자 침묵 치료법보다 저렴하고 안정적이라고 말합니다. 이 연구는 스페인 과학혁신대학부(MICINN)와 미국 국립보건원(NIH)의 지원을 받았습니다. 추가 테스트에서 결과가 확인된다면, 이는 동맥이 플라크 박물관으로 변하는 것을 막는 더 안전하고 표적화된 방법이 될 수 있습니다.